Courir, mais ne plus recruter

Étude SOD1 ASO de Biogen (« Étude de phase 1, contrôlée par placebo, à dose unique et à doses multiples ascendantes, visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du BIIB067 administré à des sujets adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique »).

Les mutations de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) sont une cause héréditaire de la SLA. Des études menées sur des animaux de laboratoire ont montré qu’il est bénéfique d’inhiber la formation de la protéine SOD1 si la SLA est causée par des mutations de la SOD1. Les OLS (oligonucléotides antisens) sont de courts oligonucléotides qui peuvent inhiber la production d’une protéine particulière en empêchant le code génétique d’être converti en la protéine correspondante. Des OSA contre la SOD1 ont été mis au point et, chez les animaux de laboratoire, ils peuvent inhiber la formation de la SOD1 et ralentir la progression de la maladie. Ces ASO doivent être introduits directement dans le liquide lombaire, par ponction lombaire. Cette étude vise à déterminer si, chez les patients atteints de SLA et présentant une mutation de la protéine SOD1, la formation de cette dernière peut être réduite. Il s’agit d’une étude de phase 1. Cela signifie que l’étude se concentre sur la sécurité et les éventuels effets secondaires du médicament et pas encore sur l’effet sur la progression de la maladie.

Des informations détaillées et la liste des critères d’inclusion et d’exclusion sont disponibles sur ce lien.