Biogen SOD1 ASO-Studie („Eine Placebo-kontrollierte Phase-1-Studie mit einer und mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB067 bei erwachsenen Probanden mit Amyotropher Lateralsklerose“)

Mutationen in der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) sind eine vererbbare Ursache für ALS. Studien an Versuchstieren haben gezeigt, dass es von Vorteil ist, die Bildung des SOD1-Proteins zu hemmen, wenn die ALS durch SOD1-Mutationen verursacht wird. ASOs (Antisense-Oligonukleotide) sind kurze Oligonukleotide, die die Produktion eines bestimmten Proteins hemmen können, indem sie verhindern, dass der genetische Code in das entsprechende Protein umgewandelt wird. ASOs gegen SOD1 wurden entwickelt und können im Tierversuch die Bildung von SOD1 hemmen und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen. Diese ASOs müssen durch eine Lumbalpunktion direkt in die Lumbalflüssigkeit eingebracht werden. In dieser Studie soll untersucht werden, ob bei Patienten mit ALS und einer SOD1-Mutation die Bildung des SOD1-Proteins reduziert werden kann. Es handelt sich um eine Phase-1-Studie. Das bedeutet, dass sich die Studie auf die Sicherheit und mögliche Nebenwirkungen des Medikaments konzentriert und noch nicht auf die Wirkung auf das Fortschreiten der Krankheit.

Ausführliche Informationen und die Liste der Ein- und Ausschlusskriterien findest du unter diesem Link.