Een gerandomiseerde dubbelblinde, placebo-gecontroleerde parallelle studie om de werkzaamheid, veiligheid, tolerantie, farmacokinetiek en biomarker effecten te beoordelen van PTC-857 bij volwassen patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose.

Loopt en recruteert

Deze fase II studie wordt gesponsord door PTC Therapeutics Inc en wil nagaan of PTC-857 (of utreloxastat®) de ziekteprogressie bij ALS kan afremmen.

In een ALS-muismodelstudie werd aangetoond dat PTC857 de innervatie (= bezenuwing) van de neuromusculaire verbinding in het lumbale ruggenmerg beschermt.

Patiënten met ALS die tussen de 18 en 80 jaar oud zijn, minder dan 24 maanden ziek zijn, behandeld worden met een stabiele dosis riluzole (100mg/dag), een longfunctie (SVC) van ≥ 60% hebben en een score van 34 of meer hebben op de ALS-FRS-R schaal op screening visit, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie. In totaal zullen internationaal 258 patiënten gerecruteerd worden met randomisatie ratio van 2:1 PTC-857 versus placebo.

De studiemedicatie is een orale oplossing en dient 2 maal per dag ingenomen te worden tijdens de maaltijd.

De studie bestaat uit 4 periodes; een screeningsperiode van 8 weken, een dubbelblinde behandelingsperiode van 24 weken, een lange termijn open-label behandelingsperiode van 28 weken en tenslotte een telefonisch contact 4 weken na de laatste dosis in de opvolgingsperiode.
Meer info over deze studie vindt u op de website clinicaltrials.gov.