Une étude parallèle randomisée en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et les effets sur les biomarqueurs du PTC-857 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique.

Cours et recrute

Cette étude de phase II est sponsorisée par PTC Therapeutics Inc et vise à déterminer si le PTC-857 (ou utreloxastat®) peut inhiber la progression de la maladie dans la SLA.

Dans une étude sur un modèle de souris SLA, il a été démontré que le PTC857 protégeait l’innervation (= engorgement) de la jonction neuromusculaire dans la moelle épinière lombaire.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 à 80 ans, malades depuis moins de 24 mois, traités avec une dose stable de riluzole (100mg/jour), ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 60% et ayant un score de 34 ou plus sur l’échelle ALS-FRS-R lors de la visite de dépistage peuvent être éligibles pour participer à cette étude. Au total, 258 patients seront recrutés à l’échelle internationale avec un ratio de randomisation de 2:1 PTC-857 contre placebo.

Le médicament à l’étude est une solution orale et doit être pris deux fois par jour pendant les repas.

L’étude comprend 4 périodes ; une période de dépistage de 8 semaines, une période de traitement en double aveugle de 24 semaines, une période de traitement ouvert à long terme de 28 semaines et enfin un contact téléphonique 4 semaines après la dernière dose dans la période de suivi.
Tu trouveras plus d’informations sur cette étude sur le site web clinicaltrials.gov.