Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Biomarker-Effekte von PTC-857 bei erwachsenen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose.

Läuft und rekrutiert

Diese Phase-II-Studie wird von PTC Therapeutics Inc. gesponsert und soll feststellen, ob PTC-857 (oder Utreloxastat®) das Fortschreiten der Krankheit bei ALS hemmen kann.

In einer ALS-Mausmodellstudie wurde gezeigt, dass PTC857 die Innervation (= Verengung) der neuromuskulären Verbindung im lumbalen Rückenmark schützt.

Patienten mit ALS, die zwischen 18 und 80 Jahre alt sind, seit weniger als 24 Monaten erkrankt sind, mit einer stabilen Dosis Riluzol (100mg/Tag) behandelt werden, eine Lungenfunktion (SVC) von ≥ 60% haben und bei der Screening-Untersuchung einen Wert von 34 oder mehr auf der ALS-FRS-R-Skala aufweisen, können an dieser Studie teilnehmen. Insgesamt werden 258 Patienten international rekrutiert, wobei das Randomisierungsverhältnis von 2:1 PTC-857 gegenüber Placebo beträgt.

Das Studienmedikament ist eine orale Lösung und sollte zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen werden.

Die Studie besteht aus 4 Phasen: einer 8-wöchigen Screening-Phase, einer 24-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase, einer 28-wöchigen offenen Langzeitbehandlung und schließlich einem telefonischen Kontakt 4 Wochen nach der letzten Dosis in der Nachbeobachtungsphase.
Weitere Informationen zu dieser Studie findest du auf der Website clinicaltrials.gov.