FUSION: een multicenter, dubbel blinde gerandomiseerde placebo-gecontroleerde fase I-III studie om het effect, de veiligheid, de farmacokinetiek en de farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 na te gaan bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met een FUS mutatie.

Deze fase I-III studie wordt gesponsord door IONIS Pharmaceuticals en wil nagaan of het verminderen van de FUS eiwitspiegels aan de hand van antisense oligonucleotiden gericht tegen het boodschapper RNA molucule van FUS een gunstig effect heeft bij ALS patiënten met een FUS mutatie.

FUS mutaties zijn een zeldzame erfelijke oorzaak van ALS en bij deze patiënten treedt neerslag van het eiwit FUS op. ION363 is een antisense oligonucleotide of ASO dat intrathecaal toegediend wordt om de vorming van het FUS eiwit af te remmen. Een dosis van 100 mg wordt onderzocht in deze studie; na enkele oplaaddosissen zal het medicijn één keer om de drie maanden worden toegediend. In de eerste fase zal 1 op 3 patiënten placebo krijgen. Een tweede fase van de studie is een ‘open label’ studie, waarbij alle patiënten het actief product toegediend zullen krijgen. Patiënten die tijdens het eerste deel van de studie sterk achteruitgaan zullen versneld kunnen overschakelen naar het tweede deel van de studie. Wereldwijd zullen 50-60 patiënten geïncludeerd worden.

Interesse, of wens je verdere informatie? Contacteer ons via onderzoek@als.be

Meer info over deze studie vindt u op de website:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04768972?term=ion363&cond=ALS&draw=2&rank=1