FUSION : une étude de phase I-III multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visant à étudier l’effet, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ION363 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec une mutation FUS.

Cette étude de phase I-III est parrainée par IONIS Pharmaceuticals et vise à déterminer si la réduction des niveaux de protéines FUS à l’aide d’oligonucléotides antisens dirigés contre la molécule d’ARN messager de FUS a un effet bénéfique chez les patients atteints de SLA présentant une mutation FUS.

Les mutations FUS sont une cause héréditaire rare de la SLA et la précipitation de la protéine FUS se produit chez ces patients. ION363 est un oligonucléotide antisens ou ASO administré par voie intrathécale pour inhiber la formation de la protéine FUS. Une dose de 100 mg est étudiée dans le cadre de cette étude ; après plusieurs doses de charge, le médicament sera administré une fois tous les trois mois. Au cours de la première phase, 1 patient sur 3 recevra un placebo. Une deuxième phase de l’étude est une étude « ouverte », au cours de laquelle tous les patients se verront administrer le produit actif. Les patients dont l’état se détériore de manière significative au cours de la première partie de l’étude pourront passer à la seconde partie de l’étude à un rythme accéléré. Globalement, 50 à 60 patients seront inclus.

Tu es intéressé(e) ou tu veux plus d’informations ? Contacte-nous à l’adresse onderzoek@als.be

Tu trouveras plus d’informations sur cette étude sur le site web :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04768972?term=ion363&cond=ALS&draw=2&rank=1