FUSION: eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase I-III-Studie zur Untersuchung der Wirkung, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION363 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit einer FUS-Mutation.

Diese Phase I-III-Studie wird von IONIS Pharmaceuticals gesponsert und soll herausfinden, ob die Senkung des FUS-Proteinspiegels durch Antisense-Oligonukleotide, die gegen das Boten-RNA-Molekül von FUS gerichtet sind, eine positive Wirkung bei ALS-Patienten mit einer FUS-Mutation hat.

FUS-Mutationen sind eine seltene vererbte Ursache für ALS und bei diesen Patienten kommt es zur Ausfällung des Proteins FUS. ION363 ist ein Antisense-Oligonukleotid oder ASO, das intrathekal verabreicht wird, um die Bildung des FUS-Proteins zu hemmen. In dieser Studie wird eine Dosis von 100 mg untersucht; nach mehreren Ladedosen wird das Medikament einmal alle drei Monate verabreicht. In der ersten Phase erhält 1 von 3 Patienten ein Placebo. Die zweite Phase der Studie ist eine „Open-Label“-Studie, in der alle Patienten das aktive Präparat verabreicht bekommen. Patienten, deren Zustand sich während des ersten Teils der Studie deutlich verschlechtert, können beschleunigt in den zweiten Teil der Studie wechseln. Insgesamt werden 50-60 Patienten in die Studie aufgenommen.

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Weitere Informationen zu dieser Studie findest du auf der Website:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04768972?term=ion363&cond=ALS&draw=2&rank=1