Afgerond

Orphazyme Arimoclomol studie (“A Phase 3, Randomised, Placebo-Controlled Trial of Arimoclomol in Amyotrophic Lateral Sclerosis”)

Deze fase 3 studie heeft als doel het effect van arimoclomol na te gaan op de ziekteprogressie bij patiënten met ALS. Arimoclomol stimuleert een stress respons in cellen, waardoor slecht gevouwen eiwitten terug in hun oorspronkelijke toestand gebracht kunnen worden. Aangezien ALS gekenmerkt wordt door een opstapeling van slecht gevouwen eiwitten in motorische zenuwcellen wordt gehoopt dat deze behandelingsstrategie de ziekte kan afremmen.

Een dosis van 1200 mg per dag zal vergeleken worden met placebo, met een verhouding van 2:1. Om te kunnen deelnemen, mag de ziekte nog niet te vergevorderd zijn: patiënten mogen maximaal 18 maanden ziek zijn, moeten een score van ALSFRS-R hebben van ≥ 35 en een longfunctie (SVC) van ≥ 70%. De studie vindt plaats in meer dan 20 centra wereldwijd. Er zullen ongeveer 300 patiënten gevraagd worden om deel te nemen.

Gedetailleerde informatie en de lijst van in- en exclusiecriteria is te vinden op deze link.