Terminé

Essai Orphazyme Arimoclomol (« A Phase 3, Randomised, Placebo-Controlled Trial of Arimoclomol in Amyotrophic Lateral Sclerosis »)

Cette étude de phase 3 vise à étudier l’effet de l’arimoclomol sur la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA. L’arimoclomol stimule une réponse au stress dans les cellules, ce qui permet aux protéines mal repliées de retrouver leur état d’origine. La SLA étant caractérisée par une accumulation de protéines mal repliées dans les cellules nerveuses motrices, on espère que cette stratégie de traitement pourrait ralentir la maladie.

Une dose de 1200 mg par jour sera comparée à un placebo, avec un ratio de 2:1. Pour participer, la maladie ne doit pas encore être trop avancée : les patients doivent être malades depuis 18 mois maximum, avoir un score ALSFRS-R ≥35 et une fonction pulmonaire (SVC) ≥70 %. L’étude se déroule dans plus de 20 centres à travers le monde. Environ 300 patients seront invités à y participer.

Des informations détaillées et la liste des critères d’inclusion et d’exclusion sont disponibles sur ce lien.