Orphazyme Arimoclomol-Studie („A Phase 3, Randomised, Placebo-Controlled Trial of Arimoclomol in Amyotrophic Lateral Sclerosis“)

Diese Phase-3-Studie zielt darauf ab, die Wirkung von Arimoclomol auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit ALS zu untersuchen. Arimoclomol stimuliert eine Stressreaktion in den Zellen, die es schlecht gefalteten Proteinen ermöglicht, in ihren ursprünglichen Zustand zurückzukehren. Da ALS durch eine Anhäufung schlecht gefalteter Proteine in den motorischen Nervenzellen gekennzeichnet ist, besteht die Hoffnung, dass diese Behandlungsstrategie den Krankheitsverlauf verlangsamen könnte.

Eine Dosis von 1200 mg pro Tag wird mit einem Placebo im Verhältnis 2:1 verglichen. Um teilzunehmen, darf die Krankheit noch nicht zu weit fortgeschritten sein: Die Patienten müssen bis zu 18 Monate krank sein, einen ALSFRS-R Score von ≥35 und eine Lungenfunktion (SVC) von ≥70% haben. Die Studie findet in mehr als 20 Zentren weltweit statt. Es werden etwa 300 Patienten zur Teilnahme aufgefordert.

Ausführliche Informationen und die Liste der Ein- und Ausschlusskriterien findest du unter diesem Link.