18-02-2020
NEW YORK, BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf onlangs een bijeenkomst op hoog niveau heeft gehouden met de Amerikaanse Food and Drug Administration U.S. Food and Drug Administration (FDA) om mogelijke regelgevingsroutes van NurOwn® te bespreken voor goedkeuring bij ALS. Herhaalde intrathecale toediening van NurOwn (autologe MSC-NTF-cellen) wordt momenteel geëvalueerd in een volledig ingeschreven fase 3-hoofdonderzoek bij ALS (NCT03280056).
In de geplande ontmoeting met senior leiderschap van Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en verschillende vooraanstaande ALS-experts in de VS, bevestigde de FDA dat de volledig ingeschreven fase 3 ALS-studie relevante gegevens verzamelt die essentieel zijn voor de beoordeling van de werkzaamheid van NurOwn. De FDA gaf aan dat zij naar de “totaliteit van het bewijsmateriaal” zullen kijken in de verwachte fase 3 klinische onderzoeksgegevens. Bovendien streven ze ernaar om, op basis van hun gedetailleerde gegevensbeoordeling, samen te werken met BrainStorm om een regelgevend traject te identificeren, inclusief mogelijkheden om de statistische beoordeling van gegevens uit de fase 3-studie te versnellen.
Zowel de FDA als BrainStorm erkenden de dringende onvervulde behoefte en het gemeenschappelijke doel om de broodnodige therapieën voor ALS zo snel mogelijk verder te brengen.
“Dit is een belangrijk keerpunt in ons werk om ALS-patiënten een mogelijke nieuwe therapie te bieden,” zei Chaim Lebovits, President en CEO van BrainStorm. “We prijzen de FDA voor haar inzet voor de ALS-gemeenschap en voor het faciliteren van de ontwikkeling, en we hopen uiteindelijk op de goedkeuring van NurOwn. Het hele BrainStorm-team is dankbaar voor de voortdurende en nauwgezette samenwerking in de zoektocht om ALS te verslaan.”
Ralph Kern, MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer, verklaarde: “Het hele team van BrainStorm heeft gezamenlijk gewerkt om ervoor te zorgen dat we de beste, wetenschappelijk onderbouwde klinische onderzoeken uitvoeren. We hebben de gelegenheid gehad om bij de FDA te communiceren met Senior Leadership en te bespreken hoe we kunnen samenwerken om het goedkeuringsproces op een nieuwe manier vooruit te helpen. We waarderen hun bereidheid en ontvankelijkheid om innovatieve benaderingen te overwegen, omdat we allemaal proberen de dringende onvervulde medische behoeften van de ALS-gemeenschap te dienen.”
Brian Wallach, mede-oprichter van I AM ALS verklaarde: “Er is niets belangrijker voor mensen die met ALS leven dan toegang hebben tot therapieën die deze fatale ziekte effectief bestrijden. We werken nu al maanden met BrainStorm omdat we geloven dat NurOwn een potentieel transformerende therapie is in deze strijd. We hadden het voorrecht om de patiëntenstem op deze bijeenkomst te vertegenwoordigen en zijn het bedrijf en de FDA echt dankbaar voor deze kritische overeenkomst. Dit is echt een belangrijk moment van hoop en we kijken uit naar zowel de Fase III-gegevens als de hoopvolle goedkeuring van NurOwn zo snel mogelijk.”
Vertaling: Christina Lambrecht
Bron: GlobeNewswire
17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel