HACKENSACK, NJ en PETACH TIKVAH, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, kondigde aan dat nieuwe data van de fase 2 studie met NurOwn ® in ALS werden gepresenteerd door hoofdonderzoeker Dr. James Berry op het 27ste Internationale Symposium over ALS/MND in Dublin, Ierland.
In deze fase 2 studie, werden de niveaus van neurotrofe factoren en inflammatoire merkers gemeten in de stalen met de cerebrale-spinale vloeistof (CSF) verzameld van patiënten. In de stalen van deze patiënten behandeld met NurOwn, werd een statistisch significante toename in niveaus van neurotrofe factoren VEGF, HGF en LIF waargenomen tussen voor en na de transplantatie. Er was ook een statistisch significante afname van de inflammatoire merkers (MCP-1 en SDF-1) in deze periode, bij patiënten behandeld met NurOwn® en dit werd niet waargenomen in de placebogroep.
Dr. Berry heeft ook de vooraf gespecificeerde, responder analyses van de fase 2 studie gepresenteerd die het percentage verbeteringen na behandeling met de Amyotrofische laterale sclerose functionele Rating schaal (ALSFRS-R) aan de hand van de helling onderzocht ten opzichte van voor de behandeling. Uit deze analyses is gebleken dat in de met NurOwn® behandelde groep, een groter aantal patiënten de hoge drempel van 100% verbetering bereikt in de helling na de behandeling ten opzichte van voor de behandeling vergeleken met de placebogroep. De definitie van deze responders is dat de symptomen van hun ziekte voor de periode van het effect van de behandeling feitelijk werd gestopt of dat ze een positieve verbetering op hun ALSFRS-R-score hadden bereikt. Bovendien was, in de vooraf gespecificeerde doelgroep gedefinieerd zonder patiënten wiens ziekte langzaam vordert, dit effect nog duidelijker.
“Deze fase 2 trial toonde klinisch zinvolle verbeteringen aan in ziekte symptomen zoals gemeten met de standaard ALSFRS-R schaal”, verklaarde Dr. James Berry, hoofd van de eenheid ALS multidisciplinaire kliniek van het MGH. “Belangrijk is dat er bewijs is dat NurOwn® progressie van de ziekte zou kunnen stoppen of symptomen verbeteren bij sommige patiënten. De CSF biomerker profielen waren ook bemoedigend. De aanzienlijke stijging van de neurotrofe factoren en de afname van de inflammatoire merkers waargenomen in de behandelde groep na transplantatie bieden een biologisch mechanisme ter ondersteuning van het waargenomen klinische effect.”
De fase-2-studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde multicenter studie ter evaluatie van de veiligheid en de werkzaamheid van NurOwn ® bij 48 ALS patiënten. Ze werd uitgevoerd op drie locaties in de VS: Massachusetts General Hospital, UMass Medical School en de Mayo Clinic. Patiënten werden gerandomiseerd voor de toediening van ofwel NurOwn cellen intramusculair gecombineerd met intrathecale injectie (n = 36), ofwel placebo (n = 12). Het primaire doel van de studie was veiligheid en verdraagbaarheid. De vooraf vastgestelde werkzaamheid analyses waren : veranderingen in de ALSFRS-R-helling, de trage vitale capaciteit (SVC) en de spierkracht, responder (het percentage proefpersonen die verbeterden na de behandeling in vergelijking met de situatie voor behandeling), en een subgroep analyse zonder langzaam vorderende patiënten die aantoonbaar minder baat kunnen hebben van NurOwn.
Dr. Berry’s presentatie is gepost op de “Evenementen en presentaties” pagina van de website van het bedrijf Brainstorm.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: PR Newswire
17-11-2020 – BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 – BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 – De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 – BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 – Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 – Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 – BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 – BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 – BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 – Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 – BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 – ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 – Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 – BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 – Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 – Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 – Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 – BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 – BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 – BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 – Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 – Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 – BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 – BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 – Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 – BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 – BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 – BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 – Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 – NurOwn update
11-01-2013 – Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 – Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 – BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel