02-09-2019

De jurisdictie van het agentschap over regeneratieve therapieën bevestigd in een cruciale gerechtelijke uitspraak

Het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) en leden van het Amerikaanse Congres hebben de afgelopen maanden belangrijke stappen gezet om consumenten te beschermen tegen niet gestaafde en riskante stamcelproducten die worden aangeboden door honderden klinieken in het hele land. Het agentschap moet echter ruimere maatregelen treffen om ondernemingen af te houden van de verkoop van interventies waarvan de veiligheid en effectiviteit niet aan de regulator zijn bewezen.

Niet gestaafde en slecht gefabriceerde stamcelproducten kunnen patiënten heel wat leed bezorgen. Als antwoord op het steeds grotere aanbod ervan hebben FDA-officials agressieve maatregelen toegepast om behandelingen die een hoog risico inhouden van de markt te halen. Zo vroeg het agentschap in 2018 een permanente injunctie aan om een onderneming uit Florida te beletten ‘stromale vasculaire fractie’-producten (SVF) nog verder te produceren of te verdelen. Bij deze behandelingen werd vetweefsel afgenomen bij de patiënten, waarop het materiaal werd verwerkt en waarna de gemanipuleerde cellen werden geïnjecteerd in andere lichaamsdelen. Drie mensen beweerden dat ze blind werden nadat de kliniek SVF-producten inspoot in hun ogen.

In een cruciale uitspraak in juni dit jaar heeft een federaal hof de FDA-injunctie bevestigd, en het argument van de onderneming verworpen dat het agentschap onvoldoende autoriteit heeft onder de federale wetgeving om deze producten te reguleren. Veel andere klinieken in het hele land — meer dan 700 volgens een schatting — vervaardigen of verkopen producten aan de hand van vergelijkbare technieken of processen.

Hoewel het FDA erkent dat stamcellen therapeutisch veelbelovend zijn, waarschuwt het er al lang voor dat de publieke gezondheid wordt bedreigd door niet-goedgekeurde producten. In 2017 publiceerde het agentschap vier leidraaddocumenten die het regelgevende raamwerk vormen voor regeneratieve geneeskunde, een snel groeiend veld waartoe therapieën behoren die zijn afgeleid van levend menselijk weefsel. Het raamwerk heeft een aantal doelstellingen, waaronder het verduidelijken van de verschillen tussen producten die vallen onder de volledige geneesmiddelengoedkeuringsvereisten van het agentschap en producten die dat niet doen. De recente gerechtelijke beslissing die de FDA-injunctie ondersteunt moet ondernemingen en clinici aanmoedigen deze producten dusdanig te ontwikkelen dat ze voldoen aan het raamwerk.

Leidende figuren van het FDA hebben beloofd het opleggen van de nakoming ervan te baseren op een risicobenadering. Peter Marks, hoofd van het Centrum voor de Evaluatie van en het Onderzoek naar Biologische Producten van het agentschap, vertelde The Pew Charitable Trusts in mei dat het “FDA verder stappen zal blijven nemen op dit vlak, om het gebruik van niet gestaafde en potentieel gevaarlijke producten te voorkomen met alle mogelijke afdwingbare legale middelen die vereist zijn om het publiek te beschermen”.

Slecht enkele op stamcellen gebaseerde producten hebben een FDA-goedkeuring gekregen voor de behandeling van bepaalde bloedkankers en ziekten van het immuunsysteem. Toch prijzen ondernemingen die niet-goedgekeurde stamcelbehandelingen aanbieden een brede waaier van voordelen aan. De kliniek in Florida bijvoorbeeld ging er prat op dat haar procedures zowel neurologische, auto-immune, orthopedische als degeneratieve ziektes konden behandelen.

De wetgever buigt zich eveneens over deze problemen. In juli stuurde het Comité voor Energie en Handel van het Huis van Afgevaardigden een brief naar het FDA waarin het zijn bezorgdheid uitdrukte over de wildgroei van zulke klinieken en waarin het het agentschap om details vroeg over de manier waarop het FDA de naleving van de federale regels wilde afdwingen. In mei zegde het Toewijzingscomité van het Huis zijn steun toe aan de recente federale acties in een rapport dat een fondsenwetsontwerp van het FDA vergezelde. De boodschap van het comité tot het agentschap moedigde de coördinatie met de Federale Handelscommissie (FTC) aan om de activiteiten in verband met oplegging van naleving en consumenteneducatie te optimaliseren.

Het FDA en de FTC delen verantwoordelijkheden bij het controleren van medischeproductclaims, en beide agentschappen hebben stappen genomen om klinieken aansprakelijk te stellen. Onlangs nog waarschuwde het FDA in een brief een onderneming uit Arizona en 50 geaffilieerde centra en klinieken voor het maken van ongesubstantieerde claims dat haar therapieën de ziekte van Lyme, diabetes, de ziekte van Parkinson, beroertes, nierfalen, amyotrofische laterale sclerose (ALS) en nog andere ziekten konden behandelen. Een dergelijke brief kan de eerste stap zijn naar agressievere acties, waaronder beslaglegging op de producten en injuncties.

In een ander geval schikte de FTC in oktober een geval tegen een onderneming uit Californië die naar verluidt misleidende en onsubstantieerde claims maakt dat stamceltherapieën aandoeningen als Parkinson, autisme, hersenverlamming en hartziektes kunnen behandelen of genezen.

Deze acties — van het gerecht, de regulatoren en het Congres — wijzen op een groeiende bezorgdheid dat patiënten leed kunnen ondervinden van niet goedgekeurde op stamcellen gebaseerde producten. Alles bij elkaar is hiermee een basis gelegd waarop het FDA kan voortbouwen om meer inspanningen te leveren om mensen te beschermen tegen stamcelinterventies waarvan niet bewezen is dat ze veilig of effectief zijn.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: PEW