28 januari 2026

Volgens het onderzoek zijn zelfs de kleinste verbeteringen in de situatie betekenisvol voor ALS-patiënten

• Veel ALS-patiënten beschouwen zelfs de miniemste afremming van de ziektevoortgang als klinisch betekenisvol.
• Meer dan een derde van de ondervraagde patiënten vindt een verbetering van 5% tot 10% op de ALSFRS-R-score significant.
• Volgens de bevindingen zouden onderzoekers en regelgevende instanties meer rekening moeten houden met deze gunstige kijk van de patiënten op geringe verbeteringen tijdens de behandeling.

Volgens een onderzoek bij honderden patiënten die leven met amyotrofische laterale sclerose (ALS) vinden deze mensen dat zelfs een geringe vertraging van de ziektevoortgang klinisch betekenisvol is.

“Deze resultaten suggeren dat klinisch onderzoek deze geringe effecten moet kunnen opsporen en dat de regelgevende instanties er meer gewicht aan moeten toekennen”, zegt Thomas Meyer, MD, coauteur van de studie en directeur van het ALS Centrum van het Charité Universitair Hospitaal te Berlijn, Duitsland, in een korte e-mail aan ALS News Today.

De studie heet ‘Minimum important slowing of disease progression as determined by the ALS functional rating scale – a survey of patient expectations toward disease-modifying drugs in ALS’ (‘Het belang van minimale veranderingen in de score op de functionele meetschaal voor ALS – een onderzoek naar hetgeen patiënten verwachten van ziekteveranderende ALS-behandelingen); en ze verscheen in  Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration.

Inzicht in het meten van vertragingen van de ziektevoortgang

ALS is een neurologische aandoening die spierzwakte in de hand werkt en na verloop van tijd leidt tot verlamming. De ziekte is progressief, dat wil zeggen dat de symptomen schuchter de kop opsteken, om dan geleidelijk te verergeren.

ALS-behandelingen proberen doorgaans de ziektevoortgang te vertragen. Dat wordt meestal gemeten aan de hand van een gestandaardiseerd instrument: de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R), die de voortschrijdende moeilijkheden met dagelijkse activiteiten als spreken, zich aankleden en lopen optekent.

De vraag luidt vanaf welk punt patiënten de vertraging van deze neergang betekenisvol vinden. Om hier achter te komen, stelden onderzoekers een vragenlijst op.

“Voor regelgevende instanties en farmaceutische en biotechnologische ondernemingen is het van kapitaal belang te weten wat patiënten precies verwachten van een ALS-behandeling. En naar de mening van de patiënten is hieromtrent nog nauwelijks gepeild”, zegt Meyer.

“In een groot onderzoek bij ALS-patiënten werd daarom gevraagd wat ze de [minimale betekenisvolle vertraging] vonden op basis van de maandelijks opgetekende veranderingen van de [ALSFRS-R-score]. We stelden daarbij de vraag vanaf welk punt ze het middel betekenisvol vonden”, voegt hij eraan toe.

Aan de studie namen 522 ALS-patiënten deel, van wie een kwart het antwoord op de vraag schuldig bleef.

Van de 395 mensen die wel een inschatting maakten, beweerde meer dan een derde (36,9%) dat een bescheiden vertraging met zowat 5% tot 10% betekenisvol zou zijn. Voor 34,2% bedroeg dat 20% tot 40% en de overige 28,9% nam met niet minder dan 50% vrede.

De verschillen in verwachtinspatronen

De inschattingen liepen dus danig uiteen en weerspiegelen wellicht de persoonlijke ervaringen met de ziekte als dusdanig. Mensen bij wie de ziekte sneller voortschreed, hadden bijvoorbeeld hogere verwachtingen van het middel (36% vertraging vs. 25,2% voor de mensen met een traag vorderend ziektebeeld).

Niettemin vond meer dan de helft (51,7%) van de ondervraagden dat een vertraging met 20% betekenisvol genoeg was. Volgens Meyer stemt dit trouwens overeen met de inschatting van artsen die gespecialiseerd zijn in ALS.

“Meer dan de helft van de deelnemers nam vrede met een bescheiden tot matige vertraging van de ziektevoortgang”, besluiten de onderzoekers en ze voegen hieraan toe dat deze conclusie “onderzoekers moet aanmoedigen kleine maar betekenisvolle effecten van een behandeling te detecteren en regelgevende instantie moet nopen deze effecten als relevant te onderkennen.”

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today