28 janvier 2026

Les résultats suggèrent que de légers ralentissements pourraient être importants pour de nombreuses personnes atteintes de SLA

• De nombreuses personnes atteintes de SLA considèrent que même un ralentissement modeste de la progression de la maladie est cliniquement significatif.
• Plus d’un tiers des patients interrogés ont déclaré qu’un ralentissement de 5 à 10 % du déclin de l’ALSFRS-R serait significatif.
• Les résultats suggèrent que les essais cliniques et les organismes de réglementation pourraient devoir tenir compte de l’avis des patients sur les effets thérapeutiques mineurs.

Pour de nombreuses personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), même un léger ralentissement de la progression de la maladie est considéré comme cliniquement significatif, selon une nouvelle étude basée sur une enquête menée auprès de centaines de patients.

« Ces résultats soulignent la nécessité de concevoir des essais cliniques capables de détecter des effets thérapeutiques mineurs mais significatifs et pour les organismes de réglementation, de reconnaître que même un ralentissement modeste de la progression de la SLA est cliniquement pertinent », a déclaré Thomas Meyer, MD, co-auteur de l’étude et directeur du centre SLA de l’hôpital universitaire de la Charité de Berlin, en Allemagne, dans un résumé envoyé par e-mail à ALS News Today.

L’étude, intitulée « Ralentissement minimal important de la progression de la maladie tel que déterminé par l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA – enquête sur les attentes des patients à l’égard des médicaments modificateurs de la maladie dans la SLA », a été publiée dans Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration.

Comprendre comment on mesure la progression de la SLA

La SLA est une maladie neurologique qui provoque une faiblesse musculaire et qui, avec le temps, peut entraîner une paralysie. Il s’agit d’une maladie évolutive, ce qui signifie que les symptômes apparaissent souvent de manière subtile et s’aggravent progressivement.

Les traitements de la SLA visent généralement à ralentir la progression de la maladie. Les médecins et les chercheurs suivent souvent cette progression à l’aide d’un outil standardisé appelé « ALS Functional Rating Scale-Revised » (ALSFRS-R), qui mesure le degré de difficulté des activités quotidiennes telles que parler, s’habiller et marcher.

Mais quel ralentissement sur cette échelle les patients eux-mêmes considéreraient-ils comme significatif ? Pour le savoir, les chercheurs ont mené une enquête auprès de personnes atteintes de SLA.

« Pour les régulateurs, les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques et le monde académique, il est primordial de comprendre les attentes des patients à l’égard des futurs traitements de la SLA. Malgré la pertinence évidente de ce sujet, les personnes atteintes de SLA ont rarement été interrogées directement sur leur point de vue », a déclaré M. Meyer.

« Dans le cadre d’une vaste enquête menée auprès de personnes atteintes de SLA, le ‘ralentissement minimal important’ a été évalué sur la base de l’évolution mensuelle de l’ALSFRS-R en posant une question apparemment simple : « À partir de quel stade de ralentissement de la SLA, tel que déterminé par l’ALSFRS-R, considérez-vous qu’un médicament est important ? » a ajouté M. Meyer.

L’enquête a porté sur 522 personnes atteintes de SLA, mais près d’un quart d’entre elles ont déclaré ne pas être en mesure d’estimer le niveau de ralentissement qui serait important pour elles.

Sur les 395 personnes qui ont fourni une estimation, plus d’un tiers (36,9 %) ont déclaré qu’un ralentissement modeste d’environ 5 à 10 % serait significatif. 34,2 % ont déclaré qu’un ralentissement modéré d’environ 20 % à 40 % serait significatif, tandis que les 28,9 % restants ont déclaré que la progression de la SLA devrait ralentir d’au moins 50 % pour être considérée comme significative.

Comment les attentes diffèrent-elles parmi les personnes atteintes de SLA ?

Les chercheurs ont constaté un large éventail de réponses, reflétant probablement les différences dans la façon dont les personnes vivent la SLA. Par exemple, les patients dont la maladie progressait plus rapidement étaient plus susceptibles de dire qu’un ralentissement important serait significatif pour eux que ceux dont la progression était plus lente (36 % contre 25,2 %).

Malgré cela, plus de la moitié (51,7 %) des participants ont déclaré qu’un ralentissement de 20 % ou moins serait significatif pour eux. Meyer a noté que ce chiffre correspondait étroitement aux résultats d’une enquête menée auprès de médecins traitant la SLA.

« Un ralentissement modeste ou modéré de la progression de la SLA a été considéré comme le ‘ralentissement minimum important’ pour les médicaments modificateurs de la maladie dans la SLA par la moitié des participants à l’enquête », ont conclu les chercheurs, ajoutant que cette conclusion « souligne la nécessité de concevoir des essais capables de détecter des effets faibles mais significatifs et que les régulateurs reconnaissent comme pertinent un ralentissement modeste de la progression de la SLA ».

Traduction : V. Berlaimont

Source : ALS News Todayoday