28. Januar 2026

Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass selbst geringfügige Verlangsamungen für viele Menschen mit ALS von Bedeutung sein könnten.

• Viele Menschen mit ALS betrachten selbst eine geringe Verlangsamung des Krankheitsverlaufs als klinisch bedeutsam.
• Mehr als ein Drittel der befragten Patienten gab an, dass eine Verlangsamung des Rückgangs von ALSFRS-R um 5 % bis 10 % bedeutsam wäre.
• Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Studien und Regulierungsbehörden möglicherweise die Ansichten der Patienten zu kleineren Behandlungseffekten berücksichtigen müssen.

Für viele Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) gilt selbst eine leichte Verlangsamung des Krankheitsverlaufs als klinisch bedeutsam, so eine neue Studie, die auf einer Umfrage unter Hunderten von Patienten basiert.

„Diese Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit klinischer Studiendesigns, die in der Lage sind, kleine, aber bedeutsame Behandlungseffekte zu erkennen, und dass Regulierungsbehörden selbst eine moderate Verlangsamung des ALS-Fortschreitens als klinisch relevant anerkennen.“ Das sagte Thomas Meyer, MD, Mitautor der Studie und Direktor des ALS-Zentrums am Charité-Universitätskrankenhaus in Berlin, Deutschland, in einer Zusammenfassung, die per E-Mail an ALS News Today gesendet wurde.

Die Studie mit dem Titel „Minimale wichtige Verlangsamung des Krankheitsprogressions, wie durch die ALS-Funktionsbewertungsskala bestimmt – eine Umfrage zu Patientenerwartungen an krankheitsmodifizierende Medikamente bei ALS“ wurde in Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration veröffentlicht.

Verstehen, wie das Fortschreiten von ALS gemessen wird

ALS ist eine neurologische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht und im Laufe der Zeit zu einer Lähmung führen kann. Es handelt sich um eine fortschreitende Krankheit, das heißt, die Symptome beginnen oft subtil und verschlimmern sich allmählich.

Behandlungen für ALS zielen im Allgemeinen darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Ärzte und Forscher verfolgen dies oft mit einem standardisierten Werkzeug namens ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), das misst, wie schwierig alltägliche Aktivitäten wie Sprechen, Ankleiden und Gehen geworden sind.

Aber wie stark würden die Patienten selbst eine Verlangsamung in diesem Ausmaß als sinnvoll ansehen? Um das herauszufinden, führten Forscher eine Umfrage durch, bei der Menschen mit ALS direkt befragt wurden.

„Für Regulierungsbehörden, Pharma- und Biotechunternehmen sowie die Wissenschaft ist das Verständnis der Erwartungen der Patienten an zukünftige ALS-Therapien von größter Bedeutung. Trotz der offensichtlichen Relevanz dieses Themas wurden Menschen mit ALS selten direkt nach ihren Perspektiven befragt“, sagte Meyer.

„In einer großen Umfrage unter Menschen mit ALS wurde [minimale wichtige Verlangsamung] anhand der monatlichen Veränderung des [ALSFRS-R] bewertet, indem eine scheinbar einfache Frage gestellt wurde: ‚Ab welchem Zeitpunkt der Verlangsamung von ALS, wie von ALS-R bestimmt, halten Sie ein Medikament für wichtig?’“ fügte Meyer hinzu.

Die Umfrage umfasste 522 Personen mit ALS, wobei fast ein Viertel angab, nicht abschätzen zu können, welches Ausmaß der Verlangsamung für sie relevant sein würde.

Von den 395 Personen, die eine Schätzung abgaben, sagten mehr als ein Drittel (36,9 %) eine moderate Verlangsamung von etwa 5 % bis 10 % sei sinnvoll. Weitere 34,2 % sagten, eine moderate Verlangsamung von etwa 20 % bis 40 % wäre sinnvoll, während die übrigen 28,9 % angaben, die ALS-Progression müsse sich um mindestens 50 % verlangsamen, um als sinnvoll zu gelten.

Wie sich die Erwartungen bei Menschen mit ALS unterscheiden

Die Forscher fanden eine Vielzahl unterschiedlicher Antworten, die wahrscheinlich die unterschiedlichen Erfahrungen der Menschen mit ALS widerspiegeln. Beispielsweise gaben Patienten, deren Krankheit schneller fortschritt, häufiger an, dass eine deutliche Verlangsamung für sie von Bedeutung wäre, als Patienten mit einem langsameren Krankheitsverlauf (36 % gegenüber 25,2 %). Dennoch sagten mehr als die Hälfte (51,7 %) der Teilnehmer, dass eine Verlangsamung von 20 % oder weniger für sie sinnvoll wäre. Meyer stellte fest, dass diese Zahl genau mit den Ergebnissen einer Umfrage unter Ärzten die ALS behandeln, übereinstimmt.

„Eine moderate oder leichte Verlangsamung des Fortschreitens der ALS wurde von der Hälfte der Umfrageteilnehmer als [minimale wichtige Verlangsamung] für krankheitsmodifizierende Medikamente bei ALS angesehen“, schlussfolgerten die Forscher und fügten hinzu, dass diese Erkenntnis „die Notwendigkeit von Studiendesigns unterstreicht, mit denen kleine, aber bedeutende Effekte nachgewiesen werden können, und dass die Aufsichtsbehörden eine moderate Verlangsamung des Fortschreitens der ALS als relevant anerkennen müssen“.

Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: ALS News Todayy