09-02-2026

VTx-002 est un anticorps vectorisé novateur ciblant la pathologie TDP-43 dans la SLA. Il a récemment obtenu la désignation de procédure accélérée (Fast Track) de la FDA

VectorY Therapeutics, entreprise pionnière dans le domaine des thérapies par anticorps vectorisés pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui l’inclusion du premier participant dans son essai de phase 1/2 PIONEER-ALS. Cet essai évalue le VTx-002, un anticorps vectorisé novateur ciblant la pathologie TDP-43 chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le participant a été traité au centre principal de l’essai clinique, le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Mass General Brigham, un centre de traitement de pointe pour les maladies neurodégénératives et un centre de recherche de point

‘’La SLA est une maladie neurodégénérative fatale, incurable et pour laquelle les options de traitement symptomatique sont limitées. Le lancement de l’administration du traitement dans l’essai PIONEER-ALS représente une étape importante pour VectorY, car nous nous efforçons de transformer le paysage des maladies neurodégénératives grâce à de nouvelles approches modifiant l’évolution de la maladie’’, a déclaré Olga Uspenskaya-Cadoz, docteur en médecine et en philosophie, directrice médicale de VectorY. ‘’Cet essai constitue la toute première évaluation clinique d’une thérapie conçue pour cibler de manière holistique la pathologie TDP-43 dans la SLA, et ainsi réduire l’agrégation de TDP-43, corriger les anomalies d’épissage et restaurer la fonction nucléaire normale. Nous sommes ravis de proposer cette nouvelle stratégie thérapeutique potentielle à une communauté de patients qui recherchent activement l’espoir.’’

 PIONEER-ALS est une étude clinique multicentrique, ouverte, de phase 1/2 à doses croissantes, qui évaluera deux niveaux de dose de VTx-002 et devrait inclure 12 adultes atteints de SLA dans des centres aux États-Unis, en Europe et au Royaume-Uni. L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité exploratoire de VTx-002 chez les personnes atteintes de SLA. Afin d’optimiser le développement clinique pivot, les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent l’évaluation des profils de biomarqueurs post-traitement de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) et de la voie TDP-43, ainsi que des critères d’évaluation cliniques, notamment l’échelle ALSFRS-R, la capacité vitale lente, la dynamométrie manuelle et la survie. ‘

‘’Il existe toujours un besoin crucial de thérapies modifiant l’évolution de la SLA. Le VTx-002 est conçu pour permettre une administration prolongée et localisée d’un anticorps ciblant la protéine TDP-43 pathologique, une caractéristique de la SLA, dans le but de s’attaquer à un facteur clé de la progression de la maladie’’’, a déclaré le Dr James Berry, MD, MPH, investigateur coordinateur mondial, chef du service des maladies du motoneurone et directeur de l’Institut de recherche clinique en neurologie (NCRI) du Mass General Brigham. ‘’Le lancement de cette étude témoigne d’une approche novatrice visant l’une des caractéristiques pathologiques les plus importantes de la maladie. Je suis impatient de diriger cette exploration du VTx-002 et de son potentiel pour améliorer la vie des personnes atteintes de SLA.’’

VectorY Therapeutics prévoit de poursuivre le recrutement de participants à l’essai PIONEER-ALS dans plusieurs centres cliniques.

À propos de VTx-002

VTx-002 est un anticorps thérapeutique vectorisé, premier de sa catégorie, conçu pour cibler la protéine TDP-43 pathologique, qui s’agrège anormalement chez jusqu’à 97 % des patients atteints de SLA. Grâce à une plateforme d’administration vectorielle, VTx-002 est conçu pour permettre une expression prolongée des anticorps au sein du système nerveux central, avec la possibilité de cibler les mécanismes biologiques sous-jacents à la SLA. Pour plus d’informations sur l’essai clinique PIONEER-ALS, veuillez consulter le site: clinicatrials.gov; identifiant: NCT07287397.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source:  Communiqué de presse VectorY Therapeutics