09-02-2026

VTx-002 is een baanbrekend, gevectoriseerd antilichaam dat zich holistisch richt op TDP-43-pathologie bij ALS en onlangs de FDA Fast Track-status heeft gekregen voor een versnelde beoordeling

VectorY Therapeutics, een leider in gevectoriseerde antilichaamtherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt is behandeld in de fase 1/2 PIONEER-ALS-studie waarin VTx-002 wordt geëvalueerd, een baanbrekend, gevectoriseerd antilichaam dat zich richt op TDP-43-pathologie bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De patiënt werd behandeld op de belangrijkste locatie van de klinische studie, het Sean M. Healey & AMG Center for ALS in Mass General Brigham, een vooraanstaand behandelcentrum voor neurodegeneratieve ziekten en baanbrekend onderzoek.

“ALS is een dodelijke neurodegeneratieve ziekte waarvoor geen genezing bestaat en slechts beperkte symptomatische behandelingsopties beschikbaar zijn. De start van de behandeling in de PIONEER-ALS-studie is een belangrijke mijlpaal voor VectorY, omdat we ernaar streven het landschap van neurodegeneratieve ziekten te veranderen met nieuwe ziekteveranderende benaderingen”, aldus Olga Uspenskaya-Cadoz, M.D., Ph.D., en Chief Medical Officer van VectorY. “Deze studie is de allereerste klinische evaluatie van een therapie die is ontworpen om de TDP-43-pathologie bij ALS holistisch aan te pakken, en daarmee de TDP-43-aggregatie te verminderen, mis-splicing-afwijkingen te corrigeren en de normale nucleaire functie te herstellen. We zijn verheugd om deze nieuwe potentiële therapeutische strategie te kunnen aanbieden aan een groep patiënten die actief op zoek zijn naar hoop.”

PIONEER-ALS is een multicenter, open-label, dosisverhogende fase 1/2 klinische studie die twee doseringsniveaus van VTx-002 zal evalueren en naar verwachting 12 volwassenen met ALS zal includeren op locaties in de VS, Europa en het VK. Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en verkennende werkzaamheid van VTx-002 bij mensen met ALS. Om het traject naar cruciale klinische ontwikkeling te optimaliseren, omvatten secundaire en verkennende eindpunten de beoordeling van de post-behandelingstrajecten van neurofilament light chain (NfL) en nieuwe TDP-43-pathway-gerelateerde biomarkers, evenals klinische eindpunten, waaronder ALSFRS-R, langzame vitale capaciteit, handdynamometrie en overleving.

“Er is nog steeds een grote behoefte aan ziekteveranderende therapieën bij ALS. VTx-002 is ontwikkeld om een ​​antilichaam gericht op pathologisch TDP-43, een kenmerk van ALS, langdurig en lokaal af te geven, met als doel een centrale drijfveer van de ziekteprogressie aan te pakken”, aldus James Berry, MD, MPH, Global Coordinating Investigator, hoofd van de afdeling Motorneuronziekten en directeur van het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) van Mass General Brigham. “De start van deze studie weerspiegelt een innovatieve aanpak gericht op een van de belangrijkste pathologische kenmerken van de ziekte. Ik kijk ernaar uit om dit onderzoek naar VTx-002 en de potentiële impact ervan op mensen met ALS te leiden.”

VectorY Therapeutics verwacht door te gaan met het werven van deelnemers voor de PIONEER-ALS-studie op meerdere klinische locaties.

Over VTx-002

VTx-002 is een baanbrekende, op vectoren gebaseerde antilichaamtherapie die is ontworpen om pathologisch TDP-43 aan te pakken, een eiwit dat abnormaal aggregeert bij tot wel 97 procent van de ALS-patiënten. Door gebruik te maken van een op vectoren gebaseerd toedieningsplatform, is VTx-002 ontworpen om een ​​langdurige antilichaamexpressie in het centrale zenuwstelsel mogelijk te maken, met de potentie om de onderliggende biologische processen van ALS aan te pakken. Meer informatie over de PIONEER-ALS klinische studie is te vinden op: clinicatrials.gov; identificatienummer NCT07287397.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Persbericht VectorY Therapeutics