BrainStorm Cell Therapeutics, een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, heeft nieuwe overlevingsgegevens aangekondigd van 10 deelnemers aan het Expanded Access Program (EAP) voor NurOwn® (autologe MSC-NTF-cellen) bij amyotrofische laterale sclerose (ALS). Aan het EAP namen 10 deelnemers deel die eerder de fase 3 klinische studie hadden afgerond.

De analyse bekeek de overleving vanaf het moment van aanvang van de eerste symptomen tot en met deelname aan de fase 3-studie, EAP-periodes 1 en 2, gevolgd door aanvullende overlevingsgegevens verzameld via openbaar beschikbare gegevens.

Deelnemers aan het EAP presenteerden zich relatief vroeg in hun ziektebeloop aan het begin van de fase 3-studie, met een gemiddelde ALSFRS-R bij aanvang van het EAP van 35,8 (bereik: 32-40), gevolgd door een gemiddelde ALSFRS-R bij aanvang van het EAP van 31,4 (bereik: 27-38; met één uitschieter van 13).

Belangrijkste bevindingen zijn:

• 90% van de deelnemers (9/10) overleefde meer dan vijf jaar na het begin van de ALS-symptomen, vergeleken met gepubliceerde schattingen die erop wijzen dat ongeveer 10% van de personen met ALS langer dan vijf jaar overleeft. Opvallend was dat het enige overlijden in het cohort plaatsvond na electieve euthanasie.

• De mediane overleving in het EAP-cohort was 6,8 jaar (bereik: 6 tot 7 jaar) vanaf het begin van de symptomen.

• Aangezien ongeveer 10% van de mensen met ALS langer dan vijf jaar overleeft[1], is de kans dat 9 van de 10 deelnemers een dergelijke verlengde overleving puur door toeval waarnemen extreem laag. Dit suggereert sterk dat de overlevingsresultaten in dit cohort waarschijnlijk niet het resultaat zijn van willekeurige variatie alleen.

“Deze overlevingsgegevens bieden bemoedigende inzichten in de praktijk in de langetermijnervaring van ALS-patiënten die met NurOwn worden behandeld met uitgebreide toegang”, aldus Chaim Lebovits, President en CEO van BrainStorm Cell Therapeutics. “Wij zijn van mening dat deze bevindingen verder bewijs leveren ter ondersteuning van de aanstaande Fase 3b klinische studie met NurOwn, die zal worden uitgevoerd onder een FDA Special Protocol Assessment (SPA). Ons doel blijft om hoogwaardige en sluitende gegevens te genereren om het voordeel van NurOwn voor mensen met ALS aan te tonen.”

Bob Dagher, MD, Chief Medical Officer van BrainStorm Cell Therapeutics, verklaarde: “Het feit dat 9 van de 10 EAP-deelnemers langer dan vijf jaar overleefden vanaf het eerste symptoom – in tegenstelling tot het zeer bescheiden verwachte overlevingspatroon dat doorgaans wordt gezien bij ALS – vertegenwoordigt een klinisch betekenisvolle observatie. Bovendien zijn 6 van de 10 patiënten nog in leven, zelfs zeven jaar na het begin van de symptomen. Deze gegevens versterken de wetenschappelijke onderbouwing om onze cruciale Fase 3b-studie met NurOwn bij ALS voort te zetten, volledig in lijn met de richtlijnen van de FDA.”

Het NurOwn EAP is ontworpen om in aanmerking komende ALS-deelnemers die de Fase 3-studie hebben voltooid, toegang te bieden tot NurOwn op een meelevende manier. De waargenomen duurzaamheid van de overleving in dit cohort, zoals blijkt uit de openbaar beschikbare overlevingsgegevens, onderstreept het belang van het voortzetten van de aanstaande, geregistreerde, gecontroleerde Fase 3b-klinische studie.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics