BrainStorm Cell Therapeutics, leader dans le développement de thérapies à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé de nouvelles données de survie issues de 10 participants à son programme d’accès élargi (PAE) pour NurOwn® (cellules MSC-NTF autologues) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le PAE a recruté 10 participants ayant déjà terminé l’essai clinique de phase 3.

L’analyse a examiné la survie depuis l’apparition des premiers symptômes jusqu’à la participation à l’essai de phase 3, périodes 1 et 2 du PAE, puis des données de survie supplémentaires ont été recueillies à partir de dossiers publics.

Les participants à l’EAP se sont présentés au début de l’essai de phase 3 relativement tôt dans l’évolution de leur maladie, avec un score ALSFRS-R moyen au départ de 35,8 (extrêmes: 32 et 40), suivi d’un score ALSFRS-R moyen au début de l’EAP de 31,4 (extrêmes: 27 et 38; avec un score aberrant de 13).

Principaux résultats:

• 90% des participants (9/10) ont survécu plus de cinq ans après l’apparition des symptômes de la SLA, contre des estimations publiées indiquant qu’environ 10% des personnes atteintes de SLA survivent au-delà de cinq ans. Il convient de noter que le seul décès de la cohorte est survenu suite à une euthanasie élective.

• La survie médiane observée dans la cohorte EAP était de 6,8 ans (extrêmes: 6 et 7 ans) après l’apparition des symptômes.

• Étant donné qu’environ 10% des personnes atteintes de SLA survivent plus de cinq ans[1], la probabilité d’observer une survie aussi prolongée chez 9 participants sur 10, par pur hasard, est extrêmement faible. Cela suggère fortement que les résultats de survie dans cette cohorte ne sont probablement pas le résultat d’une simple variation aléatoire.

‘’Ces données de survie offrent des perspectives concrètes encourageantes sur l’expérience à long terme des patients atteints de SLA traités par NurOwn dans le cadre d’un accès élargi’’, a déclaré Chaim Lebovits, président-directeur général de BrainStorm Cell Therapeutics. ‘’Nous pensons que ces résultats apportent des preuves supplémentaires à l’appui du prochain essai clinique de phase 3b de NurOwn, qui sera mené dans le cadre d’une évaluation spéciale du protocole (SPA) de la FDA. Notre objectif reste de produire des données concluantes et de haute qualité pour démontrer les bénéfices de NurOwn chez les personnes atteintes de SLA.’’

Le Dr Bob Dagher, médecin-chef de BrainStorm Cell Therapeutics, a déclaré: ‘’Le fait que 9 participants sur 10 du programme d’aide à l’emploi (EAP) aient dépassé les cinq ans de survie après l’apparition des premiers symptômes – contrairement à la survie attendue très modeste généralement observée dans la SLA – constitue une observation cliniquement significative. De plus, 6 patients sur 10 sont toujours en vie, même sept ans après l’apparition des symptômes. Ces données renforcent la justification scientifique de la poursuite de notre essai pivot de phase 3b sur NurOwn dans la SLA, en totale conformité avec les directives de la FDA.’’

Le programme d’aide à l’emploi (EAP) NurOwn a été conçu pour offrir un accès compassionnel à NurOwn aux participants atteints de SLA admissibles ayant terminé l’essai de phase 3. La durabilité de la survie observée dans cette cohorte, telle que reflétée par les données de survie de sources publiques, souligne l’importance de faire progresser le prochain essai clinique contrôlé de phase 3b d’enregistrement.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: BrainStorm Cell Therapeutics