Verge Genomics heeft maandag de resultaten bekendgemaakt van een nieuwe studie waaruit blijkt dat digitaal vastgelegde klinische biomarkers effectief de kortetermijn- progressie van sporadische en familiale vormen van amyotrofische laterale sclerose (ALS) kunnen volgen. De gegevens, verzameld tijdens de acht weken durende pre-behandelingsfase van Verge’s Fase Ib proof-of-concept-studie van de experimentele PIKfyve-remmer VRG50635, worden dinsdag gepresenteerd tijdens de bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN).

Volgens Verge kunnen toekomstige klinische studies naar de ziekte mogelijk een verbeterd ontwerp gebruiken door het potentieel van digitale biomarkers aan te tonen om de progressie van ALS vast te leggen.

“We zijn er trots op dat we als eerste bedrijf meerdere digitale klinische biomarker-eindpunten evalueren in een therapeutische studie naar ALS om de ziekteprogressie op korte termijn in belangrijke functionele domeinen te meten”, aldus Diego Cadavid, Chief Medical Officer bij Verge Genomics. “Gezien de grote onvervulde behoefte en complexiteit van ALS, is het cruciaal om al vroeg in de klinische ontwikkeling innovatieve technologieën te benutten om potentiële behandelvoordelen te beoordelen.”

Voor de studie maten Cadavid en collega’s gedurende acht weken veranderingen in verschillende door ALS beïnvloede functies bij 54 deelnemers, waaronder mobiliteit, ademhaling, slaap en spraak.

Het Emerald-systeem, aangestuurd door AI en aanraakloze, draadloze sensoren met machine learning, monitorde een reeks factoren, waaronder de loopsnelheid, het omdraaien in het bed, de ademhalingsvariabiliteit, de slaapefficiëntie en de tijd die deelnemers wakker waren na het inslapen.

Om het totale aantal stappen en de tijd die ze besteedden aan matige tot intensieve fysieke activiteit te volgen, gebruikten de onderzoekers de ActiGraph-accelerometer. Daarnaast werd het webgebaseerde spraakbeoordelingsplatform van Modality.AI gebruikt om de aanhoudende fonatie en de leestijd van een passage te analyseren.

“Deze studie toont aan hoe continue, hoogfrequente digitale data meetlacunes kunnen dichten en de weg kunnen vrijmaken voor een effectievere evaluatie van potentiële nieuwe ALS-behandelingen”, aldus Christine Guo, Chief Scientific Officer bij ActiGraph.

Verge heeft de eerste patiënt in zijn Fase I-studie met VRG50635 in oktober 2022 gedoseerd en vervolgens in juni 2023 gunstige veiligheids- en verdraagbaarheids- gegevens gepubliceerd. Het bedrijf startte de huidige studie in januari 2024; naar verwachting worden de resultaten over de werkzaamheid en veiligheid in de tweede helft van dit jaar gerapporteerd.

Verge tekende afgelopen maart een overeenkomst die Ferrer de exclusieve rechten geeft om VRG50635 voor ALS te ontwikkelen en te commercialiseren in Europa, Midden- en Zuid-Amerika, Zuidoost-Azië en Japan.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové 

Bron: National Library of Medicine