Verge Genomics a annoncé lundi les résultats d’une nouvelle étude révélant que les biomarqueurs cliniques capturés numériquement peuvent suivre efficacement la progression à court terme des formes sporadiques et familiales de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les données, recueillies au cours de la phase préliminaire de huit semaines avant traitement de l’étude de preuve de concept de phase Ib de Verge sur son inhibiteur expérimental de PIKfyve, le VRG50635, seront présentées mardi lors du congrès de l’American Academy of Neurology (AAN).

Selon Verge, en démontrant le potentiel des biomarqueurs numériques pour suivre la progression de la SLA, les futurs essais cliniques sur la maladie pourraient bénéficier de meilleures conceptions.

«Nous sommes ravis d’être la première entreprise à évaluer plusieurs critères d’évaluation de biomarqueurs cliniques numériques dans le cadre d’un essai thérapeutique sur la SLA afin d’évaluer la progression de la maladie à court terme dans des domaines fonctionnels clés», a déclaré Diego Cadavid, directeur médical de Verge Genomics. «Compte tenu des importants besoins non satisfaits et de la complexité de la SLA, il est essentiel d’exploiter des technologies innovantes dès le début du développement clinique afin d’évaluer les bénéfices potentiels du traitement.»

Pour cette étude, Cadavid et ses collègues ont mesuré l’évolution de diverses fonctions affectées par la SLA chez 54 participants pendant huit semaines, notamment la mobilité, la respiration, le sommeil et la parole.

Le système Emerald, optimisé par l’IA et des capteurs sans fil sans contact basés sur l’apprentissage automatique, a surveillé divers facteurs, notamment la vitesse de marche des participants, leurs retournements de lit, la variabilité respiratoire, l’efficacité du sommeil et le temps d’éveil après l’endormissement.

Pour suivre le nombre total de pas et le temps consacré à une activité physique modérée à intense, les chercheurs ont utilisé l’accéléromètre ActiGraph. De plus, la plateforme web d’évaluation de la parole de Modality.AI a été utilisée pour analyser la phonation soutenue et le temps de lecture d’un passage.

«Cette étude démontre comment des données numériques continues et à haute fréquence peuvent combler les lacunes en matière de mesure et ouvrir la voie à une évaluation plus efficace de nouveaux traitements potentiels contre la SLA», a déclaré Christine Guo, directrice scientifique d’ActiGraph.

Verge a dosé le premier patient de son étude de phase I sur le VRG50635 en octobre 2022 et a ensuite publié des données favorables d’innocuité et de tolérance en juin 2023. L’entreprise a lancé l’étude actuelle en janvier 2024; elle devrait publier les résultats d’efficacité et d’innocuité au second semestre de cette année.

Verge a signé un accord en mars dernier accordant à Ferrer les droits exclusifs de co-développement et de commercialisation du VRG50635 pour la SLA en Europe, en Amérique centrale et du Sud, en Asie du Sud-Est et au Japon.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Bibliothèque nationale de médecine