17-06-2026
Ferrer en Prilenia Therapeutics B.V. hebben de inschrijving aangekondigd van de eerste deelnemer in Europa voor PREVAiLS (EUCT: 2025-524002-16-00 / NCT07322003), de wereldwijde Fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine evalueert bij mensen met ALS in een vroeg stadium van de ziekte, onder leiding van dr. Henk-Jan Westeneng als hoofdonderzoeker. De deelnemer is ingeschreven in het Universitair Medisch Centrum Utrecht (Nederland), een van ’s werelds toonaangevende ALS-onderzoekscentra, onder leiding van professor Leonard van den Berg. Naar verwachting zullen binnenkort meer Europese centra deelnemers inschrijven.
Deze mijlpaal markeert een belangrijke stap in de vooruitgang van het onderzoek naar ALS, een verwoestende neurodegeneratieve ziekte waarvoor nog steeds een grote behoefte bestaat aan effectieve behandelingen. PREVAiLS is nu geopend voor inschrijving in alle regio’s.
ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die een grote impact heeft op patiënten, hun families en mantelzorgers. Ondanks de voortdurende vooruitgang in onderzoek blijven de behandelingsmogelijkheden voor veel mensen met de ziekte beperkt, wat het belang van voortdurend wetenschappelijk onderzoek, ontwikkeling en innovatie onderstreept.
Dr. Henk-Jan Westeneng, hoofdonderzoeker van de PREVAiLS-studie en lid van de afdeling Neurologie van het Universitair Medisch Centrum Utrecht, zegt: “ALS blijft een ziekte waarvoor nog een aanzienlijke medische behoefte bestaat. De PREVAiLS-studie is een belangrijke stap om robuust klinisch bewijs te verzamelen en ons begrip van potentiële nieuwe benaderingen op dit gebied verder te ontwikkelen.”
Prof. dr. Leonard van den Berg, voorzitter van het European Research Initiative to find a Cure for ALS (TRICALS), hoogleraar neurologie aan het Universitair Medisch Centrum Utrecht en lid van de PREVAiLS-stuurgroep, zei: “Ondanks de vooruitgang in het ALS-onderzoek blijft er een grote behoefte aan behandelingsmogelijkheden voor mensen met deze ernstige en progressieve ziekte. De inschrijving van de eerste deelnemer in Europa is een belangrijke mijlpaal voor de PREVAiLS-studie en weerspiegelt de inzet van de ALS-onderzoeksgemeenschap om het onderzoek verder te ontwikkelen.”
Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bij Ferrer, zei: “Wij vinden dat geen enkele patiënt mag worden achtergelaten simpelweg omdat een ziekte zeldzaam, complex of moeilijk te behandelen is. Daarom richten we onze inspanningen op de gebieden waar de nood het hoogst is en waar wetenschappelijke innovatie de potentie heeft om levens te veranderen.’’Niet
Over PREVAiLS (Pridopidine Fase 3 Studie ter Evaluatie van Werkzaamheid en Veiligheid bij ALS)
PREVAiLS is een gerandomiseerde (3:2 pridopidine: placebo), placebogecontroleerde studie van 48 weken, met een daaropvolgende open-label verlengingsfase van 48 weken. De studie streeft ernaar deelnemers te includeren met een definitieve of waarschijnlijke diagnose van ALS (El Escorial-criteria) die zich binnen 18 maanden na het eerste begin van de ziekteverschijnselen bevinden. Het primaire eindpunt van PREVAiLS is de verandering ten opzichte van de baseline in de ALSFRS-R, gecorrigeerd voor mortaliteit na 48 weken. Secundaire en exploratieve eindpunten omvatten overleving en metingen van spraak, ademhalingsfunctie, bulbaire functie en kwaliteit van leven, evenals door patiënten gerapporteerde uitkomsten van communicatie en plasma biomarkers.
Voor meer informatie over dit onderzoek kunnen patiënten hun behandelend arts raadplegen.
Meer informatie over PREVAiLS is te vinden op ClinicalTrials.Gov (NCT07322003) / EU CT-nummer: 2025-524002-16-00.
Over pridopidine
Pridopidine (45 mg tweemaal daags) is een experimentele, selectieve, orale sigma-1-receptor (S1R)-agonist. De S1R ondersteunt de functie en overleving van neuronale cellen, wat essentieel is bij neurodegeneratieve ziekten zoals ALS en de ziekte van Huntington (HD).
De veiligheid en verdraagbaarheid zijn beoordeeld in klinische studies met meer dan 1600 deelnemers (voornamelijk uit HD-studies), van wie sommigen tot zeven jaar lang een actieve behandeling hebben ondergaan.
Pridopidine heeft de status van weesgeneesmiddel voor HD en ALS in de VS en de EU, en de FDA Fast Track-status voor de behandeling van HD.
Pridopidine is een experimenteel geneesmiddel. Niet goedgekeurd door een regelgevende instantie. De rol ervan bij ALS en andere neurologische aandoeningen wordt momenteel klinisch onderzocht.
Vertaling: Gerda Eynatten – Bové
Bron: Persbericht Ferrer