17 juin 2026
Ferrer et Prilenia Therapeutics B.V. ont annoncé l’inclusion du premier participant européen dans l’étude PREVAiLS (EUCT: 2025-524002-16-00 / NCT07322003), étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et la sécurité de la pridopidine chez les personnes atteintes de SLA à un stade précoce de la maladie. Le Dr Henk-Jan Westeneng est l’investigateur principal. Le participant a été inclus au Centre médical universitaire d’Utrecht (Pays-Bas), l’un des principaux centres de recherche sur la SLA au monde, sous la direction du professeur Leonard van den Berg. D’autres centres européens devraient commencer à inclure des participants prochainement.
Cette étape importante représente un progrès majeur dans la recherche pour les personnes atteintes de SLA, une maladie neurodégénérative dévastatrice pour laquelle d’importants besoins restent insatisfaits. L’étude PREVAiLS recrute actuellement des participants dans toutes les régions.
La SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte profondément les patients, leurs familles et leurs aidants. Malgré les progrès constants de la recherche, les options thérapeutiques restent limitées pour de nombreuses personnes atteintes de cette maladie, soulignant ainsi la nécessité de poursuivre les efforts de recherche scientifique, de développement et d’innovation.
Le Dr Henk-Jan Westeneng, investigateur principal de l’essai clinique PREVAiLS et membre du service de neurologie du Centre médical universitaire d’Utrecht, a déclaré: ‘’La SLA demeure une maladie pour laquelle les besoins médicaux sont considérables et non satisfaits. L’étude PREVAiLS représente un effort important pour générer des données cliniques solides et approfondir notre compréhension des nouvelles approches potentielles dans ce domaine.’’
Le professeur Leonard van den Berg, président de l’Initiative européenne de recherche pour trouver un traitement contre la SLA (TRICALS), professeur de neurologie au Centre médical universitaire d’Utrecht et membre du comité de pilotage de PREVAiLS, a déclaré : ‘’Malgré les progrès de la recherche sur la SLA, il existe toujours un besoin important d’options thérapeutiques pour les personnes atteintes de cette maladie grave et évolutive. L’inclusion du premier participant en Europe constitue une étape importante pour l’étude PREVAiLS et témoigne de l’engagement de la communauté de recherche sur la SLA à faire progresser la recherche.’’
Oscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer, a déclaré : ‘’Nous sommes convaincus qu’aucun patient ne doit être laissé pour compte simplement parce que sa maladie est rare, complexe ou difficile à traiter. C’est pourquoi nous concentrons nos efforts là où les besoins sont les plus criants et où l’innovation scientifique a le potentiel de changer des vies.’’
À propos de PREVAiLS (Étude de phase 3 sur la pridopidine pour évaluer l’efficacité et la sécurité dans la SLA)
PREVAiLS est une étude randomisée (3:2 pridopidine : placebo), contrôlée par placebo, d’une durée de 48 semaines, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 48 semaines. L’étude vise à inclure des participants atteints de SLA certaine ou probable (critères d’El Escorial) et dont les premiers symptômes sont apparus dans les 18 mois précédents. Le critère d’évaluation principal de PREVAiLS est la variation du score ALSFRS-R par rapport à la valeur initiale, ajustée en fonction de la mortalité à 48 semaines. Les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent la survie et des mesures de la parole, de la fonction respiratoire, de la fonction bulbaire et de la qualité de vie, ainsi que les résultats rapportés par les patients concernant la communication et le taux de plasma. Biomarqueurs.
Pour plus d’informations sur cette étude, les personnes concernées peuvent consulter leur médecin traitant.
Plus de détails sur PREVAiLS sont disponibles sur ClinicalTrials.gov (NCT07322003) / Numéro d’autorisation de mise sur le marché UE: 2025-524002-16-00.
À propos de la pridopidine
La pridopidine (45 mg deux fois par jour) est un agoniste oral sélectif du récepteur sigma-1 (S1R) actuellement en développement. Le récepteur S1R soutient la fonction et la survie des cellules neuronales, essentielles dans les maladies neurodégénératives telles que la SLA et la maladie de Huntington (MH).
La sécurité et la tolérance ont été évaluées dans le cadre d’études cliniques impliquant plus de 1 600 participants (principalement issus d’études sur la MH), dont certains ont reçu un traitement actif pendant une durée allant jusqu’à sept ans.
La pridopidine bénéficie de la désignation de médicament orphelin pour la MH et la SLA aux États-Unis et dans l’UE, ainsi que de la procédure d’examen accélérée (Fast Track) de la FDA pour le traitement de la MH.
La pridopidine est un médicament en développement. Médicament non approuvé par les autorités réglementaires. Son rôle dans la SLA et d’autres affections neurologiques fait actuellement l’objet d’essais cliniques.
Traduction: Gerda Eynatten-Bové
Source: Communiqué de presse Ferrer