17. Juni 2026

Ferrer und Prilenia Therapeutics B.V. gaben die Einschreibung des ersten Teilnehmers in Europa bei PREVAiLS bekannt (EUCT: 2025-524002-16-00 / NCT07322003). Diese globale Phase-3-Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Menschen mit ALS zu Beginn ihres Krankheitsverlaufs, wobei Dr. Henk-Jan Westeneng als Hauptforscher fungierte. Der Teilnehmer wurde am Universitätsklinikum Utrecht (Niederlande), einem der weltweit führenden ALS-Forschungszentren, unter der Leitung von Professor Leonard van den Berg, in die Studie aufgenommen. Weitere europäische Standorte sollen in naher Zukunft mit der Anmeldung von Teilnehmern beginnen.

Dieser Meilenstein stellt einen wichtigen Schritt bei der Förderung der Forschung für Menschen mit ALS dar, einer verheerenden neurodegenerativen Erkrankung, bei der nach wie vor erheblicher ungedeckter Bedarf besteht. Die Rekrutierung für die PREVAiLS-Studie läuft nun in allen Regionen.

ALS ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die Patienten, Familien und Betreuer tiefgreifend beeinflusst. Trotz anhaltender Forschungsfortschritte bleiben die Behandlungsmöglichkeiten für viele Menschen, die mit der Krankheit leben, begrenzt, was die Notwendigkeit kontinuierlicher wissenschaftlicher Forschung, Entwicklung und Innovation unterstreicht.

Dr. Henk-Jan Westeneng, Hauptprüfer der klinischen PREVAiLS-Studie und Mitglied der Neurologieabteilung des Universitätsmedizinischen Zentrums Utrecht, sagte: „ALS bleibt eine Krankheit mit erheblichem, ungedecktem medizinischem Bedarf. Die PREVAiLS-Studie stellt einen wichtigen Versuch dar, robuste klinische Evidenz zu generieren und unser Verständnis potenzieller neuer Ansätze in diesem Bereich weiter zu fördern.“

Prof. Dr. Leonard van den Berg, Vorsitzender der European Research Initiative to Find a Cure for ALS (TRICALS), Professor für Neurologie am University Medical Centre Utrecht und Mitglied des PREVAiLS-Lenkungsausschusses, sagte: „Trotz Fortschritten in der ALS-Forschung besteht weiterhin ein erheblicher Bedarf an Behandlungsmöglichkeiten für Menschen, die mit dieser schweren und fortschreitenden Krankheit leben. Die Einschreibung des ersten Teilnehmers in Europa ist ein wichtiger Meilenstein für die PREVAiLS-Studie und spiegelt das Engagement der ALS-Forschungsgemeinschaft für die Weiterentwicklung der Forschung wider.“

Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bei Ferrer, sagte: „Wir sind der Meinung, dass kein Patient allein deshalb zurückgelassen werden sollte, weil eine Krankheit selten, komplex oder schwer zu behandeln ist. Deshalb konzentrieren wir unsere Beschäftigungen dort, wo der Bedarf am größten ist und wo wissenschaftliche Innovation das Potenzial hat, Leben zu verändern. 

Über PREVAiLS (Pridopidin-Phase-3-Studie zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit bei ALS)

PREVAiLS ist eine 48-wöchige randomisierte (3:2 Pridopidin: Placebo), placebokontrollierte Studie, mit anschliessend eine 48-wöchigen offene Verlängerungsphase. Die Studie zielt darauf ab, Teilnehmer mit gesicherter oder wahrscheinlicher ALS (El-Escorial-Kriterien) einzubeziehen, bei denen seit dem ersten Auftreten der Krankheitssymptome nicht mehr als 18 Monate vergangen sind.

Der primäre Endpunkt von PREVAiLS ist die Änderung von der Ausgangslinie von ALSFRS-R, bereinigt für die Sterblichkeit in der 48. Woche. Zu den sekundären und explorativen Endpunkten zählen das Überleben sowie Messgrößen für die Sprachfähigkeit, die Atemfunktion, die Bulbarfunktion und die Lebensqualität, sowie von den Patienten selbst berichtete Ergebnisse zur Kommunikation und zu Plasma-Biomarkern.  

Für weitere Informationen zu dieser Studie können Personen ihren behandelnden Arzt konsultieren.

Weitere Informationen zu PREVAiLS finden Sie unter ClinicalTrials.Gov (NCT07322003) / EU CT Nummer: 2025-524002-16-00. 

Über Pridopidin

Pridopidin (45 mg zweimal täglich) ist ein experimenteller selektiver, oraler Sigma-1-Rezeptor (S1R)-Agonist. Das S1R unterstützt die Funktion und das Überleben neuronaler Zellen, was bei neurodegenerativen Erkrankungen wie ALS und Huntington-Krankheit (HD) unerlässlich ist).

Sicherheit und Verträglichkeit wurden in klinischen Studien mit mehr als 1.600 Teilnehmern (meist aus HD-Studien) bewertet, von denen einige bis zu sieben Jahre eine aktive Behandlung erhalten haben.  

Pridopidin hat in den USA und der EU den Status eines Orphan-Arzneimittels für Huntington und ALS sowie den „Fast-Track“-Status der FDA für die Behandlung von Huntington erhalten.   

Pridopidin ist ein Versuchsmedikament, das von keiner Regulierungsbehörde zugelassen ist. Seine Rolle bei ALS und anderen neurologischen Erkrankungen wird derzeit klinisch untersucht.

Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: Press release Ferrer