26-02-2026

De eerste deelnemer heeft een dosis ontvangen in Regimen I van de HEALEY ALS Platformstudie, waarin Neurizon Therapeutics’ belangrijkste kandidaat-geneesmiddel NUZ-001 wordt geëvalueerd voor de behandeling van ALS.

• Eerste deelnemer ingeschreven en behandeld met Neurizons NUZ-001 in Regimen I van de HEALEY ALS Platformstudie voor de behandeling van ALS

• Ongeveer 160 mensen met ALS zullen worden gerekruteerd voor de studie in toonaangevende ALS-centra in de VS

• De studie bouwt voort op een succesvolle fase I-studie met 12 deelnemers met ALS, waarbij NUZ-001 veelbelovende vroege tekenen van werkzaamheid vertoonde

De studie zal ongeveer 160 mensen met ALS, de meest voorkomende vorm van motorneuronziekte (MND), includeren in een 36 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde adaptieve studie in toonaangevende behandelcentra in de VS. De inschrijving zal naar verwachting in de tweede helft van 2026 worden afgerond.

De HEALEY-studie is de registratiestudie van Neurizon Therapeutics (ASX:NUZ) voor ALS en is ontworpen om de klinische gegevens te genereren die nodig zijn ter ondersteuning van mogelijke registratieaanvragen, waaronder bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De studie wordt uitgevoerd in het kader van het HEALEY ALS Platform Trial, een masterprotocol onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS van Mass General Brigham in samenwerking met het Network of Excellence for ALS (NEALS).

Het platform evalueert meerdere experimentele geneesmiddelen gelijktijdig binnen een gedeelde infrastructuur die meer dan 70 klinische locaties omvat. Dit stroomlijnt de werving van deelnemers, levert efficiënter resultaten op en verkort de ontwikkeltijd.

Deelname aan het baanbrekende HEALEY-platform is competitief. Kandidaten worden geselecteerd door expertcommissies op basis van wetenschappelijke merites en bewijs van potentieel voordeel bij ALS.

Validatie van NUZ-001

Voor Neurizon bevestigt deelname de kracht van de preklinische en vroege klinische gegevens. NUZ-001 heeft eerder een kleinschalige fase I-studie afgerond met 12 mensen met ALS, waarbij het middel veilig en goed verdraagbaar bleek te zijn, met veelbelovende voorlopige tekenen van werkzaamheid.

Regiment I van de studie zal deelnemers in een verhouding van 3:1 randomiseren om ofwel NUZ-001 10 mg/kg per dag ofwel een placebo te ontvangen.

Het primaire eindpunt zal de werkzaamheid op de ziekteprogressie gedurende 36 weken beoordelen, waarbij ook aanvullende veiligheidsmaatregelen en secundaire ziektemarkers worden geëvalueerd.

Opzet van de studie Regimen I. Bron: Neurizon Therapeutics

‘Belangrijke stap voor het behandelingsschema’

Professor Merit Cudkowicz, hoofdonderzoekster van de HEALEY ALS Platform Trial en directrice van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, Mass General Brigham, gaf aan ernaar uit te kijken om met Neurizon samen te werken aan het nieuwe behandelingsschema en het bijgewerkte masterprotocol te implementeren.

“De start van de inschrijving is een belangrijke stap voor het behandelingsschema en zou niet mogelijk zijn zonder de toewijding van mensen met ALS en hun families, samenwerkingspartners en onze belangrijkste onderzoekscentra”,  verklaarde ze.

Algemeen directeur en CEO Dr. Michael Thurn zei dat de toediening van de eerste dosis aan een deelnemer in Regimen I van de HEALEY ALS Platform Trial een belangrijke mijlpaal markeerde voor Neurizon en voor NUZ-001.

“Deze studie vertegenwoordigt onze registratiestudie voor ALS – een rigoureus, adaptief fase 2/3-programma dat is ontworpen om het klinische bewijs te genereren dat nodig is ter ondersteuning van potentiële registratieaanvragen”, zei hij.

Hij zei dat de deelname aan de HEALEY ALS Platform Trial de wetenschappelijke gegevens van het bedrijf en het gunstige veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel weerspiegelde dat werd waargenomen in de fase I- en open-label-verlengingsstudies.

De masterprotocolstructuur maakt een efficiënte uitvoering van het onderzoek mogelijk in toonaangevende ALS-centra in de VS, met behoud van de wetenschappelijke nauwkeurigheid die in deze ontwikkelingsfase vereist is.

We zijn de deelnemers en hun families zeer dankbaar voor hun tijd en energie in klinisch onderzoek, vaak terwijl ze tegelijkertijd de aanzienlijke uitdagingen van het leven met ALS het hoofd moeten bieden.

Voor mensen met ALS is urgentie van groot belang.

“Met dit cruciale onderzoek ontwikkelen we NUZ-001 verder met wetenschappelijke discipline, operationele focus en diep respect voor de ALS-gemeenschap, terwijl we werken aan het boeken van betekenisvolle vooruitgang in de strijd tegen deze verwoestende ziekte.”

                                                                                                                                     Bron: Stockhead

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Dit artikel is tot stand gekomen in samenwerking met Neurizon Therapeutics, een adverteerder van Stockhead ten tijde van publicatie.