26-02-2026

Le premier participant a reçu le traitement expérimental du schéma I de l’essai clinique HEALEY sur la SLA, évaluant le NUZ-001, principal candidat-médicament de Neurizon Therapeutics pour le traitement de la SLA.

• Premier participant inclus et traité par le NUZ-001 de Neurizon dans le schéma I de l’essai clinique HEALEY sur la SLA pour le traitement de la SLA

• Environ 160 personnes atteintes de SLA seront recrutées pour cet essai dans les principaux centres de traitement de la SLA aux États-Unis

• Cette étude s’appuie sur un essai de phase I concluant mené auprès de 12 participants atteints de SLA, au cours duquel le NUZ-001 a montré des signes précoces d’efficacité encourageants

L’étude recrutera environ 160 personnes atteintes de SLA, la forme la plus courante de sclérose latérale amyotrophique (SLA), dans le cadre d’un essai adaptatif randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, d’une durée de 36 semaines, mené dans les principaux centres cliniques de traitement aux États-Unis. Le recrutement devrait être achevé au cours du second semestre 2026.

L’étude HEALEY représente l’essai d’enregistrement de Neurizon Therapeutics (ASX: NUZ) dans la SLA et a été conçue pour générer les données cliniques nécessaires à l’appui d’éventuelles demandes d’autorisation de mise sur le marché, notamment auprès de la FDA (Food and Drug Administration) américaine.

L’essai est mené dans le cadre de l’essai HEALEY ALS Platform Trial, un protocole principal piloté par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Mass General Brigham, en partenariat avec le Network of Excellence for ALS (NEALS).

Cette plateforme évalue simultanément plusieurs médicaments expérimentaux grâce à une infrastructure partagée couvrant plus de 70 centres cliniques, ce qui rationalise le recrutement afin d’obtenir des résultats plus rapidement et de réduire les délais de développement.

L’accès à la plateforme HEALEY, une étude de référence, est sélectif. Les candidats sont sélectionnés par des comités d’experts sur la base de critères scientifiques et de preuves de bénéfice potentiel dans la SLA.

Validation du NUZ-001

Pour Neurizon, cette inclusion confirme la solidité de ses données précliniques et cliniques précoces. NUZ-001 a déjà fait l’objet d’une petite étude de phase I menée auprès de 12 personnes atteintes de SLA. Cette étude a démontré son innocuité et sa bonne tolérance, avec des signes préliminaires encourageants d’efficacité.

Le schéma thérapeutique I de l’étude prévoit une randomisation des participants selon un ratio 3:1 pour recevoir soit NUZ-001 à la dose de 10 mg/kg par jour, soit un placebo.

Le critère d’évaluation principal portera sur l’efficacité du traitement sur la progression de la maladie sur une période de 36 semaines. Des mesures complémentaires d’innocuité et des marqueurs secondaires de la maladie seront également évalués.

Schéma de l’étude du schéma thérapeutique I. Source : Neurizon Therapeutics

‘Une étape importante pour ce traitement’

La professeure Merit Cudkowicz, investigatrice principale de l’essai HEALEY ALS Platform et directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Mass General Brigham, a déclaré se réjouir de collaborer avec Neurizon sur ce nouveau schéma thérapeutique et de mettre en œuvre son protocole principal actualisé.

‘’Le début du recrutement représente une étape importante pour ce traitement et n’aurait pas été possible sans l’engagement des personnes atteintes de SLA et de leurs familles, de nos collaborateurs et de nos principaux centres d’essais cliniques’’, a-t-elle déclaré.

Le directeur général et PDG, le Dr Michael Thurn, a indiqué que l’administration du traitement au premier participant du schéma thérapeutique I de l’essai HEALEY ALS Platform constituait une étape décisive pour Neurizon et pour le NUZ-001.

‘’Cette étude représente notre essai d’enregistrement dans la SLA – un programme de phase 2/3 rigoureux et adaptatif, conçu pour générer les données cliniques nécessaires à l’appui d’éventuelles demandes d’autorisation de mise sur le marché’’, a-t-il précisé.

Il a ajouté que l’entrée dans l’essai HEALEY ALS Platform témoignait de la solidité des données scientifiques de l’entreprise et du profil de sécurité et de tolérance favorable observé lors de ses études de phase I et d’extension en ouvert.

’La structure du protocole principal permet une exécution efficace de l’étude dans les principaux centres de recherche sur la SLA aux États-Unis, tout en maintenant la rigueur scientifique requise à ce stade de développement.

‘’Nous sommes profondément reconnaissants envers les participants et leurs familles qui consacrent leur temps et leur énergie à la recherche clinique, souvent malgré les difficultés considérables liées à la vie avec la SLA.

’Pour les personnes atteintes de SLA, l’urgence est primordiale.

‘’Grâce à cette étude cruciale, nous faisons progresser le NUZ-001 avec rigueur scientifique, efficacité opérationnelle et un profond respect pour la communauté SLA, afin d’apporter des progrès significatifs dans la lutte contre cette maladie dévastatrice.’’

                                                                                                                                 Source: Stockhead

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Cet article a été rédigé en collaboration avec Neurizon Therapeutics, annonceur sur Stockhead au moment de sa publication.