26-02-2026

Der erste Teilnehmer wurde in Regime I des HEALEY ALS Platform Trial dosiert, die den Hauptkandidat NUZ-001 evaluiert, um ALS zu behandeln.

Erster Teilnehmer, registriert und dosiert mit NUZ-001 in Regime I von der HEALEY ALS Platform Trial von Neurizon für Behandlung von ALS

• Ungefähr 160 Leute mit ALS wurden in Probe über führende ALS-Zentren in den Vereinigten Staaten eingestellt
• Studie baut auf eine erfolgreiche Probe von Phase I in zwölf Teilnehmern, wobei NUZ-001 ermutigende frühe Signale von Wirksamkeit nachgewiesen hat

Die Studie wird ~160 Leute mit ALS registrieren, auch bekannt als die gebräuchlichste Form von Motoneuron-Krankheit in einer 36-wöchigen randomisierten doppelverblendeten placebokontrollierten Anpassungsprobe über führende klinische Behandlungszentren in den Vereigten Staaten. Registrierung wurde erwartet, in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 abgeschlossen zu sein.

Die HEALEY-Studie repräsentiert die Zulassungsprobe in ALS von Neurizon Therapeutics (ASX:NUZ) und wurde entwickelt, um die nötigen klinischen Daten zu generieren, potentielle behördliche Ausschreibungen zu unterstützen, inklusiv zu dem U.S. Food and Drug Administration (FDA).

Die Probe wurde nach dem HEALEY ALS Platform Trial, ein Hauptprotokoll, geleitet von dem Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General Brigham in Partnership mit dem Network of Excellence for ALS (NEALS) durchgeführt.

Die Plattform evaluiert mehrere Prüfarzneimittel gleichzeitig unter einer gemeinsamer Infrastruktur, die mehr als siebzig klinische Sites umspannt, Einstellung optimiert, Ergebnisse effizienter zu liefern und Entwicklungszeitstrahlen verringert.

Eintritt in der bahnbrechenden Probe von HEALEY ist wettbewerbsfähig, wo Kandidaten von Fachgremien wurden, gegründet auf wissenschaftliche Leistung und Beweis von potenziellen Vorteilen in ALS.

Bestätigung von NUZ-001

Für Neurizon bestätigt Einschluss die Stärke von seinen präklinischen und frühen klinischen Daten. NUZ-001 hat vorher eine kleine Studie von Phase I in zwölf Leuten mit ALS abgeschlossen, wo es gemeldet war, dass es sicher und gut verträglich war, wobei ermutigende vorläufige Signale von Wirksamkeit waren.

Regime I der Studie wird Teilnehmer in einer Ratio von 3:1 randomisieren, um entweder NUZ-001 bei 10 mg/kg täglich oder Placebo zu erhalten.

Der primäre Endpunkt wird Wirksamkeit über Krankheitsentwicklung von mehr als 36 Wochen beurteilen, wobei Zusatzmaßnahmen von Sicherheit und sekundäre Krankheitsmarker auch evaluiert wurden.

Forschungsdesign von Regime I. Quelle: Neurizon Therapeutics

‚Bedeutender Schritt für das Regime‘

Professorin Merit Cudkowicz, Hauptermittlerin des HEALEY ALS Platform Trial, und Regisseurin des Sean M. Healey & AMG Center for ALS, Mass General Brigham, sagte, dass sie sich darauf freut, mit Neurizon an das neue Regime zu arbeiten und sein aktualisiertes Hauptprotokoll aus zu führen.

„Anfangsregistrierung ist ein bedeutender Schritt für das Regime und wäre nicht möglich ohne den Einsatz von Leuten mit ALS und ihren Familien, Mitarbeitern und unseren Spitzenversuchsstandort“, sagte er.

Entscheidungsträger und Geschäftsführer Dr. Michael Thurn sagte, dass die Dosierung des ersten Teilnehmers in Regime I von dem HEALEY ALS Platform Trial einen entscheidenden Meilenstein für Neurizon und NUZ-001markiert hat.

„Diese Studie repräsentiert unsere Zulassungsprobe in ALS, ein strenges Anpassungsprogramm von Phase 2/3, das entwickelt ist, um das nötige klinische Beweis zu generieren, potentielle behördliche Ausschreibungen zu unterstützen“, sagte er.

Er sagte, dass Eintritt in dem HEALEY ALS Platform Trial den wissenschaftlichen Datenpaket des Unternehmens und die günstige Sicherheit und Verträglichkeitsprofil reflektiert, das in seiner Phase I und Open-Label-Extension- Studien observiert war.

„Die Hauptprotokollstruktur ermöglicht effiziente Studienausführung über führende ALS-Zentren in den Vereinigten Staaten, während es auch wissenschaftliche Strenge beibehaltet, die nötig bei dieser Entwicklungsphase ist.

„Wir sind den Teilnehmern und ihren Familien sehr dankbar, die ihre Zeit und Energie an klinische Forschung übergeben, während sie oft die bedeutenden Schwierigkeiten steuern, die in Zusammenhang stehen mit dem Leben mit ALS.“

„Dringlichkeit ist von Belang für Leute mit ALS.“

„Durch diese grundlegende Studie schreiten wir NUZ-001 mit wissenschaftlicher Disziplin, operativem Fokus und Hochachtung für die ALS-Gemeinschaft fort, während wir auf die Lieferung von sinnvollem Fortschritt in dieser verheerende Krankheit hinarbeiten.“

Quelle: Stockhead

Übersetzung: Siebren Poets