30 april 2026

87 procent minder stervensrisico dan de placebogroep (hazard ratio: 0,13, p-waarde: < 0,0001)

Corcept Therapeutics is een commerciële onderneming die medicatie ontdekt en ontwikkelt ter behandeling van ernstige endocrinologische, oncologische, metabolische en neurologische aandoeningen door de effecten van hormonaal cortisol te moduleren. Zopas presenteerde ze de algemene overlevingsresultaten van de twee jaar durende fase 2 DAZALS-studie van een product dat ze in eigendom heeft: de selectieve cortisolmodulator dazucorilant ter behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

DAZALS is een gerandomiseerde, dubbelblinde en placebo-gecontroleerde fase 2-studie waarbij 249 ALS-patiënten gedurende 24 weken dagelijks willekeurig ofwel 150 mg dazucorilant, ofwel 300 mg dazucorilant, ofwel een placebo kregen toegewezen. Wie de behandeling afmaakte, mocht deelnemen aan de lange extensiefase, op een regime van 300 mg dazucorilant. Het primaire eindpunt van DAZAL vormden de functieverschillen, zoals gemeten door de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R), tussen de dazucorilantgroep en de placebogroep. De globale overlevingskansen vormden het secundaire eindpunt.

Het eerste eindpunt werd niet gehaald, maar na 24 weken bleken de overlevingskansen van de 300 mg-groep aanzienlijk verbeterd (p-waarde: 0,02), een aanhoudend pluspunt, zoals bleek uit exploratieve analyses. Op twee jaar tijd liep de 300 mg-groep 87 procent minder stervensrisico dan de placebomensen die niet deelnamen aan de extensie (hazard ratio: 0,13; p-waarde: < 0,0001). Dat hield gelijke tred met de 84 procent reductie van het stervensrisico na één jaar (hazard ratio: 0,16; p-waarde: 0,0009). Die laatste resultaten werden in 2025 gepresenteerd op de jaarlijkse meeting van het European Network to Cure ALS (ENCALS).

Hetzelfde uitgesproken overlevingsvoordeel werd na zowel één als twee jaar geobserveerd bij de deelnemers die langer dan 24 weken dazucorilant kregen – de extensie inbegrepen of niet – in tegenstelling tot de 150 mg- en placebomensen die de behandeling langer dan 24 weken kregen maar niet aan de extensie deelnamen. De verschillen qua stervensrisico bedroegen tussen deze groepen 64 procent na één jaar (hazard ratio: 0,36; p-waarde: 0,02) en 61 procent na twee jaar (hazard ratio: 0,39; p-waarde: 0,02).

Dazucorilant blijft veilig genoeg. Gebruikers hebben afhankelijk van de dosis tijdelijk alleen wat last van pijn in de onderbuik. Corcept voert nu een titratiestudie uit om aan dit euvel te verhelpen.

“Uit onze gegevens blijkt dat dazucorilant het stervensrisico reduceert en dat de patiënten op een aanvaardbaar peil blijven functioneren en voldoende levenskwaliteit blijven genieten”, zegt Bill Guyer, PharmD, Corcepts Chief Development Officer. “We willen samen met de regelgevende instanties zo snel mogelijk verder met het programma. Concreet plannen we later dit jaar een cruciale fase 3-studie.”

Over de DAZALS-studie

DAZALS is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek waarbij 249 ALS-patiënten op een schaal van 1:1:1 gedurende 24 weken dagelijks willekeurig ofwel 150 mg dazucorilant, ofwel 300 mg dazucorilant, ofwel een placebo kregen toegewezen. Wie de behandeling afmaakte, mocht naar de uitgebreide extensie, op een regime van 300 mg dazucorilant. De basiskenmerken van de patiënten bleven gedurende de hele behandeling consistent, te weten onder andere de ENCALS-risicoscore, de periode vanaf de diagnose, de totale ALSFRS-R-score, en de bulbaire aanvang.

Het primaire eindpunt vormden de verschillen op ALSFRS-R-schaal tussen de behandelde groep en de placebogroep. Tot de belangrijkste secundaire eindpunten behoorden de globale overlevingsduur en de levenskwaliteit. DAZALS werd uitgevoerd in Europa, de VS en Canada.

Over Dazucorilant

Dazucorilant is een selectieve cortisolmodulator die zich verbindt met de glucocorticoïde receptor maar niet met de andere hormonale receptoren. Corcept onderzoekt het middel als behandeling tegen ALS en andere neurologische aandoeningen. De onderneming heeft de samenstelling in eigendom en heeft een patent op onder andere de gebruiksmethode. In de VS kreeg het middel van de FDA groen licht voor versnelde goedkeuring en ook de weesgeneesmiddelenstatus.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Press release Corcept Therapeutics