04-06-2026

Benaming is bedoeld om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten te versnellen

• PAS-004, een experimenteel geneesmiddel voor ALS, heeft van de FDA de status van weesgeneesmiddel gekregen om de ontwikkeling ervan te versnellen.

• De therapie richt zich op ontstekingen en TDP-43-eiwitklonteringen, kenmerken van de progressie van ALS.

• Een fase 1 klinische studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van PAS-004 bij ALS-patiënten beoordelen.

PAS-004, een experimentele therapie die Pasithea Therapeutics ontwikkelt om ontstekingen en TDP-43-eiwitklonteringen aan te pakken, heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De status is bedoeld om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten te versnellen, ofwel ziekten die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen en waarvoor geen effectieve therapieën beschikbaar zijn. Het biedt ontwikkelaars een reeks stimulansen, waaronder belastingvoordelen voor gekwalificeerde klinische studies, vrijstelling van bepaalde kosten en zeven jaar marktexclusiviteit als het medicijn uiteindelijk wordt goedgekeurd.

Pasithea ontving vorig jaar bijna 1 miljoen dollar van de ALS Association ter ondersteuning van de ontwikkeling van PAS-004 als behandeling voor ALS. De financiering zal naar verwachting een fase 1 klinische studie ondersteunen met een kleine groep patiënten om gegevens te verzamelen over veiligheid, dosering en biomarkers die kunnen helpen om de therapie naar een verder gevorderd ontwikkelingsstadium te brengen.

“ALS blijft een verwoestende neurodegeneratieve ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden en een aanzienlijke onvervulde medische behoefte”, aldus Tiago Reis Marques, MD, PhD, CEO van Pasithea, in een persbericht van het bedrijf. “Deze aanwijzing ondersteunt onze inspanningen om het potentieel van PAS-004 te onderzoeken bij ALS en andere ernstige ziekten waarbij ontregeling van de MAPK-route een belangrijke rol kan spelen.”

PAS-004 richt zich op een belangrijk eiwit dat verband houdt met ontsteking

Ontsteking en de abnormale ophoping van TDP-43-eiwitklonten zijn kenmerkend voor ALS en spelen vermoedelijk een belangrijke rol bij het ontstaan ​​en de progressie van de ziekte.

PAS-004 is ontworpen om deze problemen aan te pakken door zich te richten op het MEK-eiwit, waarvan wordt aangenomen dat het bijdraagt ​​aan TDP-43-gerelateerde neurodegeneratie en neuro-inflammatie. Hoewel de exacte resultaten nog niet zijn gedeeld, heeft PAS-004 “aanzienlijke en veelbelovende resultaten opgeleverd” in een muismodel van ALS, aldus het bedrijf in een eerder persbericht.

Pasithea werkt nu aan de start van een fase 1 klinische studie bij mensen met de ziekte. Eind vorig jaar maakte het bedrijf bekend dat er naar verwachting twaalf deelnemers aan de proef zullen meedoen. Zij zullen drie verschillende doseringen van het experimentele medicijn ontvangen en gedurende ongeveer 6,5 maanden worden gevolgd.

Het belangrijkste doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid van PAS-004 te evalueren. Onderzoekers zullen ook veranderingen meten in de scores van de ALS Functional Rating Scale Revised, een maatstaf voor fysiek functioneren, en de niveaus van neurofilament light chain, een biomarker voor zenuwschade.

PAS-004 wordt ook getest in twee andere fase 1 klinische studies, één bij gevorderde kanker en een andere bij neurofibromatose type 1, een aandoening waarbij tumoren op zenuwen groeien.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: ALS News Today