04/06/2026

Cette désignation vise à accélérer le développement de traitements pour les maladies rares

• Le PAS-004, un médicament expérimental contre la SLA, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA afin d’accélérer son développement.

• Ce traitement cible l’inflammation et les agrégats de protéine TDP-43, caractéristiques de la progression de la SLA.

• Un essai clinique de phase 1 évaluera la sécurité et la tolérance du PAS-004 chez les patients atteints de SLA.

Le PAS-004, un traitement expérimental développé par Pasithea Therapeutics pour lutter contre l’inflammation et les agrégats de protéine TDP-43, a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Ce statut vise à accélérer le développement de traitements pour les maladies rares, c’est-à-dire celles qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis et pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement efficace. Ce programme offre aux développeurs un ensemble d’incitations, notamment des crédits d’impôt pour les essais cliniques admissibles, des exemptions de certains frais et sept ans d’exclusivité commerciale si le médicament est finalement approuvé.

Pasithea a reçu près d’un million de dollars de l’ALS Association l’an dernier pour soutenir le développement du PAS-004 comme traitement contre la SLA. Ce financement devrait permettre de mener un essai clinique de phase 1 auprès d’un petit groupe de patients afin de recueillir des données sur l’innocuité, la posologie et les biomarqueurs, données qui pourraient faciliter l’avancement du développement de cette thérapie.

‘’La SLA demeure une maladie neurodégénérative dévastatrice, avec des options thérapeutiques limitées et un besoin médical important non satisfait’’, a déclaré Tiago Reis Marques, MD, PhD, PDG de Pasithea, dans un communiqué de presse. ‘’Cette désignation renforce nos efforts pour explorer le potentiel du PAS-004 dans la SLA et d’autres maladies graves où un dérèglement de la voie MAPK pourrait jouer un rôle important.’’

PAS-004 cible une protéine clé liée à l’inflammation

L’inflammation et l’accumulation anormale d’agrégats de protéine TDP-43 sont des caractéristiques de la SLA et joueraient un rôle important dans l’apparition et la progression de la maladie.

PAS-004 est conçu pour traiter ces problèmes en ciblant la protéine MEK, qui contribuerait à la neurodégénérescence et à la neuroinflammation liées à TDP-43. Bien que les résultats exacts n’aient pas encore été communiqués, PAS-004 a « donné des résultats significatifs et prometteurs » dans un modèle murin de SLA, a indiqué la société dans un précédent communiqué de presse.

Pasithea travaille actuellement au lancement d’un essai clinique de phase 1 chez des personnes atteintes de la maladie. Fin 2018, la société a annoncé que l’essai devrait inclure 12 participants qui recevront trois doses différentes du médicament expérimental et seront suivis pendant environ 6,5 mois.

L’objectif principal est d’évaluer la sécurité et la tolérance de PAS-004. Les chercheurs mesureront également les variations des scores de l’échelle fonctionnelle révisée de la SLA (ALS Functional Rating Scale Revised), un indicateur de la fonction physique, ainsi que les taux de neurofilament à chaîne légère, un biomarqueur des lésions nerveuses.

Le PAS-004 est également testé dans deux autres essais cliniques de phase 1: l’un sur un cancer avancé et l’autre sur la neurofibromatose de type 1, une maladie qui provoque la formation de tumeurs sur les nerfs.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: ALS News Today