4. Juni 2026

Die Ausweisung zielt darauf ab, die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu beschleunigen

• PAS-004, ein experimentelles Medikament für ALS, erhielt  von der FDA den Status eines Orphan-Arzneimittels, um seine Entwicklung zu beschleunigen.
• Die Therapie zielt auf Entzündungen und TDP-43-Proteinverklumpungen ab, Kennzeichen des ALS-Fortschreitens.
• Eine klinische Phase-1-Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von PAS-004 bei ALS-Patienten bewerten.

PAS-004, eine experimentelle Therapie, die Pasithea Therapeutics zur Behandlung von Entzündungen und TDP-43-Proteinverklumpungen entwickelt, hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan-Arzneimittels für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) erhalten.

Der Status zielt darauf ab, die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu beschleunigen, also solche, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen, für die keine wirksamen Therapien verfügbar sind. Es bietet Entwicklern eine Reihe von Anreizen, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, Befreiungen von bestimmten Gebühren und sieben Jahre Marktexklusivität, falls das Medikament letztlich zugelassen wird.

Pasithea  erhielt im vergangenen Jahr fast eine Million Dollar von der ALS Association zur Unterstützung der Entwicklung von PAS-004 als Behandlung für ALS. Die Finanzierung soll voraussichtlich eine klinische Studie der Phase 1 unterstützen, an der eine kleine Gruppe von Patienten beteiligt ist, um Sicherheits-, Dosierungs- und Biomarkerdaten zu sammeln, die helfen könnten, die Therapie in fortgeschrittenere Entwicklungsstadien zu bringen.

„ALS bleibt eine verheerende neurodegenerative Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf“, sagte Tiago Reis Marques, MD, PhD, CEO von Pasithea, in einer Unternehmenspressemitteilung. „Diese Auszeichnung unterstützt zudem unsere Bemühungen, das Potenzial von PAS-004 bei ALS und anderen schweren Krankheiten, bei denen die Dysregulation des MAPK-Weges eine wichtige Rolle spielen könnte, zu erforschen.”

PAS-004 zielt auf ein Schlüsselprotein ab, das mit Entzündungen in Verbindung steht

Entzündungen und die abnormale Ansammlung von TDP-43-Proteinverklumpung sind Kennzeichen von ALS und spielen eine wichtige Rolle bei der Antwort und dem Fortschreiten der Krankheit.

PAS-004 ist darauf ausgelegt, diese Probleme anzugehen, indem es das MEK-Protein anspricht, von dem angenommen wird, dass es zu TDP-43-bezogener Neurodegeneration und Neuroinflammation beiträgt. Obwohl die genauen Ergebnisse nicht bekannt gegeben wurden, hat PAS-004 laut einer früheren Pressemitteilung „bedeutende und vielversprechende Ergebnisse“ in einem Mausmodell von ALS geliefert.

Pasithea arbeitet nun daran, eine klinische Studie der Phase 1 bei Menschen mit der Krankheit zu starten. Ende letzten Jahres teilte das Unternehmen mit, dass voraussichtlich 12 Teilnehmer die drei verschiedene Dosierungen des Prüfpräparats erhalten, in die Studie aufgenommen werden, und etwa 6,5 Monate lang beobachtet werden sollen.

Das Hauptziel besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von PAS-004 zu bewerten. Die Forscher werden außerdem Veränderungen der Werte auf der „ALS Functional Rating Scale Revised“ – einem Maß für die körperliche Funktionsfähigkeit – sowie der Konzentrationen der leichten Kette des Neurofilaments – einem Biomarker für Nervenschäden – messen.

PAS-004 wird außerdem in zwei weiteren klinischen Phase-1-Studien getestet, eine bei fortgeschrittenem Krebs und eine weitere bei Neurofibromatose Typ 1, einer Erkrankung, bei der Tumore auf Nerven wachsen.

Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: ALS News Today