IONIS meldt dat het bedrijf de inschrijving heeft voltooid voor FUSION (NCT04768972), de cruciale Fase 3 klinische studie van hun onderzoeksgeneesmiddel, ulefnersen (ION363). FUSION is ontworpen om de werkzaamheid van ulefnersen te evalueren voor de potentiële behandeling van amyotrofische laterale sclerose bij dragers van gefuseerde sarcoommutaties (FUS-ALS).1
Deze mijlpaal is het resultaat van een toegewijde wereldwijde samenwerking met de ALS/MND-gemeenschap en onderzoekers op 25 klinische onderzoekslocaties in 16 landen, waarbij meer dan 80 mensen met FUS-ALS werden geïdentificeerd en gerekruteerd voor deze cruciale klinische studie.
Nu de studie volledig is ingeschreven, verwacht IONIS dat de primaire voltooiingsdatum in de tweede helft van 2026 zal worden bereikt, nadat alle deelnemers alle studiebezoeken in verband met de dubbelblinde, placebogecontroleerde fase hebben voltooid.1,2 Ionis en Otsuka zullen de gegevens na deze mijlpaal beoordelen en de ALS/MND-gemeenschap indien nodig op de hoogte stellen.
Ionis en Otsuka erkennen de aanzienlijke en voortdurende toewijding van mensen met ALS die deelnemen aan FUSION, evenals hun verzorgers, en danken hen voor hun bijdragen aan de wetenschap.
Welke impact heeft deze mijlpaal op deelnemers aan FUSION?
Inschrijvers aan FUSION blijven alle geplande studieprocedures en beoordelingen volgens het studieprotocol doorlopen. FUSION-inschrijvers dienen vragen over hun deelname te blijven richten aan hun studielocatie.
Kunnen meer mensen, zoals mensen met een nieuwe diagnose van FUS-ALS, zich inschrijven voor FUSION?
Ionis en Otsuka erkennen de verwoestende gevolgen van een diagnose van FUS-ALS. Aangezien de inschrijving voor het onderzoek is afgerond, zullen er echter geen nieuwe mensen met de diagnose FUS-ALS meer worden ingeschreven. Ze blijven nauw samenwerken met alle klinische onderzoekslocaties en deelnemers om het onderzoek zo snel mogelijk af te ronden en zullen de resultaten na afloop zo nodig delen.
Is er een mogelijkheid om ulefnersen buiten het klinische onderzoek te ontvangen?
Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van ulefnersen in het FUSION-onderzoek is essentieel om vast te stellen of ulefnersen dragers van FUS-ALS kan helpen. Aangezien het onderzoek loopt, is er momenteel onvoldoende bewijs beschikbaar over de veiligheid en werkzaamheid van ulefnersen om een programma voor uitgebreide toegang of medelevend gebruik voor ulefnersen te ondersteunen.
Referenties:
1. FUSION: een studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met gefuseerde sarcoommutaties (FUS-ALS). NCT04768972. Bijgewerkt op 12 augustus 2025. Geraadpleegd op 12augustus2025.https://clinicaltrials.gov/study/NCT04768972,
2. ClinicalTrials.gov Woordenlijst. Bijgewerkt op 9 december 2024. Geraadpleegd op 6 augustus 2025. https://clinicaltrials.gov/study-basics/glossary.
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: IONIS-verklaring aan de ALS-gemeenschap