IONIS informe que la société a finalisé le recrutement de l’essai clinique pivot de phase 3 FUSION (NCT04768972) pour son médicament expérimental, l’ulefnersen (ION363). L’essai FUSION a été conçu pour évaluer l’efficacité de l’ulefnersen dans le traitement potentiel de la sclérose latérale amyotrophique (SLA-FUS) chez les porteurs de mutations du sarcome fusionné (SLA-FUS).1

Cette étape importante est le fruit d’une collaboration internationale étroite avec la communauté SLA/MND et des chercheurs de 25 sites d’essais cliniques répartis dans 16 pays. Plus de 80 personnes atteintes de SLA-FUS ont été identifiées et recrutées dans cet essai clinique pivot.

Le recrutement de l’essai étant désormais complet, IONIS estime que l’essai atteindra sa date d’achèvement principale au second semestre 2026, une fois que tous les participants auront terminé toutes les visites d’étude associées à la phase en double aveugle contrôlée par placebo.1,2 Ionis et Otsuka examineront les données après cette étape et tiendront informés la communauté SLA/MND le cas échéant.

Ionis et Otsuka reconnaissent le dévouement considérable et continu des personnes atteintes de SLA participant à l’essai FUSION, ainsi que de leurs aidants, et les remercient pour leurs contributions à la science.

Quel est l’impact de cette étape sur les personnes inscrites à FUSION?

Les personnes inscrites à FUSION continueront de suivre toutes les procédures et évaluations prévues dans le cadre de l’étude, conformément au protocole. Elles doivent continuer à adresser leurs questions concernant leur participation à leur centre d’étude.

D’autres personnes, comme celles récemment diagnostiquées avec une SLA-FUS, peuvent-elles participer à l’essai FUSION? 

Ionis et Otsuka sont conscients de la gravité du diagnostic de SLA-FUS. Cependant, le recrutement étant terminé, aucune autre personne diagnostiquée avec une SLA-FUS ne sera recrutée. Ils continuent de collaborer étroitement avec tous les centres d’essais cliniques et les participants afin de terminer l’essai le plus rapidement possible et partageront les résultats le cas échéant après sa finalisation. 

Est-il possible de recevoir de l’ulefnersen en dehors de l’essai clinique? 

L’évaluation de l’innocuité et de l’efficacité de l’ulefnersen dans le cadre de l’essai FUSION est essentielle pour déterminer si l’ulefnersen peut aider les porteurs de la SLA-FUS. L’essai étant en cours, les preuves de l’innocuité et de l’efficacité de l’ulefnersen ne sont pas actuellement suffisantes pour justifier un accès élargi ou un programme d’usage compassionnel de l’ulefnersen. 

Références:

1. FUSION: étude visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie d’ION363 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique présentant des mutations du sarcome fusionné (FUS-SLA). NCT04768972. Mise à jour le 12 août 2025. Consulté le 12 août 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04768972.

2. Glossaire ClinicalTrials.gov. Mise à jour le 9 décembre 2024. Consulté le 6 août 2025. https://clinicaltrials.gov/study-basics/glossary. 

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Déclaration d’IONIS à la communauté SLA