ROCKVILLE, Neuralstem, Inc. (NYSE Amex: CUR) heeft aangekondigd dat de Federal Drug Administration (FDA) de terugkeer van drie patienten uit vorige cohorts van zijn lopende fase I veiligheidsstudie ter behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) met ruggemerg stamcellen (HSSC’s) heeft goedgekeurd. Deze patienten zullen kunnen terugkeren naar de studie voor tweede behandelingen als de volgende cohort van patienten, als ze tijdig de inclusie criteria vervullen. Zij zullen de eerste zijn om stamcel transplantatie te krijgen langs de gehele lengte van het ruggemerg.
De eerste twaalf patienten in de studie, die plaatsvindt in Emory University Hospital in Atlanta, Georgia, kregen alleen stamcel transplantaties in de lumbale (lage rug) regio van het ruggemerg. De laatste cohorte van drie, uitgevoerd in april, kregen transplantaties in de cervicale (hoge rug) regio van het ruggemerg, waar stamceltransplantatie ademhaling, een sleutelfunctie die verloren gaat wanneer ALS evolueert, zou kunnen helpen ondersteunen. Het is voorzien dat de volgende cohorte van drie patienten 10 HSSC injecties in de lumbale regio en 5 in de cervicale, dus een totaal van 15 injecties over de lengte van het ruggemerg krijgt. In geval van terugkerende patienten, die al 10 lumbale injecties kregen, zullen zij vijf cervicale injecties krijgen. Deze patienten zijn intussen al 15 tot 17 maanden na hun eerste dosis en het lijkt erop dat ze de eerste procedure goed verdragen hebben.
Neuralstem heeft bovendien een studie amendement ingediend bij de FDA om zowel het aantal behandelde patienten als de dosis in toekomstige cohorts te verhogen. Door dit amendement wordt de studie uitgebreid om bepaalde werkzaamheid eindpunten te bevatten. De studie was initieel ontworpen als veiligheidsstudie met 18 patienten.
“De terugkeer van deze patienten in de studie voor tweede behandelingen is een continue validatie van de studie’s veiligheid. Normaliter komen in fase I studies proefpersonen niet terug omwille van hun blootstelling aan potentieel gevaarlijke behandelingen.“ zei Karl Johe, PhD, Voorzitter en Hoofd wetenschappelijke afdeling van Neuralstem Chairman. “Deze patienten behandelen die reeds injecties gehad hebben in een deel van hun ruggemerg laat ons toe zowel de totale dosis per patient te verhogen als te transplanteren in delen van het ruggemerg waar ze nog niet zijn behandeld,” vervolgde Dr. Johe. “Deze volgende cohorte patienten zullen de eerste in de wereld zijn om stamcel transplantaties in zowel de cervicale als de lumbale regio van hun ruggemerg te krijgen. Met cervicale injecties van de lumbale patienten, zouden we bijvoorbeeld, hun ademhalingsfunctie kunnen ondersteunen, die vitaal is voor het behoud van de kwaliteit van leven.”
“Patienten met volgnummer 10 tot 12, die zouden kunnen terugkeren naar de studie, zijn reeds opgenomen in het artikel dat de eerste veiligheidsdata van de studie bestudeerde, vorige maand online gepubliceerd in STAMCELS,” zei Eva Feldman, MD, PhD, Directeur van de A. Alfred Taubman Medical Research Institute en Directeur van de Research Group van de ALS Clinic aan de University of Michigan Health System. “Zoals het artikel aantoonde, denken we dat de cellen en de toedieningswijze veilig zijn. Dit is een verdere validatie van het veiligheidsprofiel om toe te laten dat patienten terugkomen voor additionele doses meerdere maanden na de periode zoals gerapporteerd in het tijdschrift.” Dr. Feldman is ook hoofdonderzoeker (principal investigator (PI) van de ALS studie en een onbezoldigde Neuralstem consultant.
Het door de FDA-goedgekeurde protocol amendement vereist de goedkeuring van de Emory Ethische Commissie vooraleer het kan toegepast worden.
Over de Studie
De lopende fase I studie is ontworpen om de veiligheid van Neuralstem’s ruggemerg stamcellen (HSSC’s) en transplantatie techniek in tot 18 patienten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) te bestuderen.
De eerste twaalf patienten zijn allemaal getransplanteerd in de lumbale (lage rug) regio van het ruggemerg. De eerste zes (Cohort A) waren allemaal niet-ambulant met permanente paralyse. De eerste patient is behandeld 20 Januari, 2010. Successieve operaties a rato van een patient elke een-tot-twee maanden volgden. De eerste drie patienten (Cohort A1) werden ieder behandeld met vijf unilaterale HSSC injecties in de L2-L4 lumbale segmenten, en de volgende drie patienten (Cohort A2) kregen tien bilaterale injecties (5 aan elke zijde) in de dezelfde regio. De volgende zes patienten (Cohort B and C) waren allemaal ambulant. Van deze groep kregen de eerste drie (Cohort B) vijf unilaterale injecties in de L2-L4 regio. De volgende drie patienten (Cohort C) van deze studie groep kregen tien bilaterale injecties in dezelfde regio.
De studie werd dan goedgekeurd om over te gaan naar cervicale transplantaties met twee cohorts van drie patienten (Cohort D and Cohort E). Cohort D heeft vijf injecties in de cervicale regio van het ruggemerg gekregen. Cohort E zal in totaal 15 injecties krijgen, 5 in de cervicale en 10 in de lumbale regio.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: PRNewswire