11 Augustus 2026 

Een onderzoeker van de Universiteit van Sheffield was een van de hoofdonderzoekers van een nieuw proefontwerp dat zou kunnen leiden tot snellere resultaten in de race om effectieve behandelingen voor motorneuronziekte te vinden.

• EXPERTS-ALS is een ‘pre-trial’-platform om kandidaat-geneesmiddelen bij mensen met de meest voorkomende vorm van motorneuronziekte sneller en met een kleinere steekproefomvang te screenen dan bij traditionele klinische proeven

• De eerste twee geneesmiddelen zijn op het platform getest; volgens de onderzoekers zouden de bevindingen de manier waarop behandelingen worden getest ingrijpend kunnen veranderen

• Bij traditionele onderzoeken moeten deelnemers minstens 12 maanden lang een geneesmiddel of een placebo innemen voordat onderzoekers kunnen vaststellen of het middel effectief is

• In plaats van meteen honderden mensen in te zetten voor een onderzoek dat een jaar of langer duurt, zoekt EXPERT-ALS naar aanwijzingen dat een geneesmiddel de voortgang van de ziekte mogelijk vertraagt, waardoor mogelijk jaren van vruchteloos onderzoek kunnen worden bespaard

Een baanbrekend onderzoeksontwerp zou kunnen leiden tot snellere resultaten in de race om effectieve behandelingen voor motorneuronziekte te vinden.

Uit het eerste EXPERTS-ALS-onderzoek is gebleken dat veelbelovende geneesmiddelen snel kunnen worden getest bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) – de meest voorkomende vorm van motorneuronziekte – en dat dit kan met een fractie van de omvang en kosten van conventionele geneesmiddelenonderzoeken.

Een onderzoeker van de Universiteit van Sheffield zegt dat de bevindingen de manier waarop ALS-behandelingen worden getest ingrijpend kunnen veranderen, waardoor ineffectieve geneesmiddelen sneller kunnen worden afgewezen, terwijl behandelingen die meer effectiviteit hebben getoond, versneld naar grotere onderzoeken kunnen worden doorgestuurd.

EXPERTS-ALS is een ‘pre-trial’-platform om kandidaat-geneesmiddelen te screenen bij mensen met ALS, waarbij wordt gezocht naar vroege signalen van ziektevertraging, zoals een verlaging van de bloedspiegels van een eiwit genaamd neurofilament light chain (NFL), een biomarker die in verband wordt gebracht met schade aan zenuwcellen.

De eerste geneesmiddelen die op het platform werden getest, metformine en nifedipine, bleken de NFL-waarden niet te kunnen verlagen. Bij de studie waren ongeveer 30 deelnemers betrokken, die elk gedurende ongeveer 18-24 weken een van de geneesmiddelen innamen; ondanks het kleine aantal deelnemers en enkele uitvallers waren er geen algemene veranderingen in de NFL-waarden waarneembaar.

Hoewel dit teleurstellend klinkt, is het resultaat toch belangrijk omdat het aantoont dat EXPERT-ALS snel het verschil kan maken tussen veelbelovende en ineffectieve geneesmiddelen. Dit kan jaren van moeizaam onderzoek besparen, waarbij uiteindelijk toch blijkt dat geneesmiddelen niet werken. Voor mensen met ALS is tijd van essentieel belang.

Het platform kan snel werken met een relatief kleine steekproefomvang dankzij een revolutionaire statistische benadering, de zogenaamde Bayesiaanse modellering, die voor het eerst werd toegepast aan de Universiteit van Oxford.

Professor Chris McDermott, hoogleraar translationele neurologie aan de School of Medicine and Population Health van de Universiteit van Sheffield en een van de hoofdonderzoekers van EXPERT-ALS, zei: “We delen de teleurstelling dat noch metformine, noch nifedipine in staat waren om de concentraties van NFL in EXPERTS-ALS te verlagen.”

“EXPERTS-ALS is echter het eerste platform in zijn soort en dit resultaat heeft, in deze fase van het onderzoek, onze verwachtingen over hoe het zou presteren overtroffen.”

“Deze resultaten betekenen een zeer belangrijke stap voorwaarts bij het versnellen van klinische proeven, wat de vooruitzichten op het vinden van effectieve geneesmiddelen voor ALS verbetert.”

Dit essentiële werk is het resultaat van een grootschalige samenwerking tussen centra in het hele land, gecoördineerd door de Sheffield Clinical Trials Unit, de Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust en het Sheffield Biomedical Research Centre – onderdeel van het National Institute for Health and Care Research (NIHR).

Bron: Universiteit van Sheffield

Vertaling: Ann Bracke