11. August 2026 

Ein Forscher der Universität Sheffield war einer der leitenden Wissenschaftler bei der Entwicklung eines neuartigen Studiendesigns, das im Wettlauf um die Suche nach wirksamen Therapien für die Motoneuronerkrankung zu schnelleren Ergebnissen führen könnte.

• EXPERTS-ALS ist eine ‚Pre-Trial‘-Plattform, um Kandidaten für Medikamente bei Menschen mit der häufigsten Form der Motoneuronerkrankung schneller und mit einer kleineren Stichprobe als in herkömmlichen klinischen Studien zu screenen
• Die ersten beiden Medikamente wurden auf der Plattform getestet, wobei die Forscher sagen, dass die Ergebnisse die Art und Weise verändern könnten, wie Behandlungen getestet werden
• Bei herkömmlichen Studien nehmen die Teilnehmer mindestens 12 Monate lang ein Medikament oder ein Placebo ein, bevor die Forscher feststellen können, ob es wirksam ist.
• Anstatt sofort Hunderte von Menschen in eine ein Jahr oder länger dauernde Studie einzubeziehen, sucht EXPERT-ALS nach Anzeichen dafür, dass ein Medikament das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnte, wodurch möglicherweise Jahre ergebnisloser Forschung eingespart werden könnten.

Ein bahnbrechendes Studiendesign könnte schnellere Ergebnisse im Wettlauf um wirksame Behandlungen für die Motoneuronerkrankung bedeuten.

Die erste EXPERTS-ALS-Studie hat gezeigt, dass vielversprechende Medikamente an Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), der häufigsten Form der Motoneuronerkrankung, schnell und zu einem Bruchteil der Größe und Kosten herkömmlicher Arzneimittelstudien getestet werden können.

Ein Forscher der Universität Sheffield sagt, dass die Ergebnisse die Art und Weise verändern könnten, wie ALS-Behandlungen getestet werden, indem ineffektive Medikamente früher abgelehnt werden können, während Behandlungen mit größerer Wirksamkeit schnell zu größeren Studien verschoben werden.

EXPERTS-ALS ist eine ‚Pre-Trial‘-Plattform zur Überprüfung von Kandidaten bei Menschen mit ALS, um frühe Signale einer Krankheitsverlangsamung zu finden, wie etwa die Absenkung der Blutspiegel eines Proteins namens Neurofilament Light Chain (NFL), einem Biomarker, der mit Nervenzellschäden assoziiert ist.

Die ersten auf der Plattform getesteten Medikamente, Metformin und Nifedipin, konnten die NFL-Spiegel nicht senken. Rund 30 Teilnehmer nahmen an der Studie teil, wobei jeder etwa 18–24 Wochen lang eines der Medikamente einnahm; trotz der geringen Teilnehmerzahl und einiger Abbrüche gab es keine allgemeinen Veränderungen im NFL-Spiegel.

Auch wenn dies enttäuschend klingt, ist das Ergebnis dennoch wichtig, da es zeigt, dass EXPERT-ALS schnell zwischen vielversprechenden und unwirksamen Medikamenten unterscheiden kann. Dadurch könnten Jahre mühsamer Forschung eingespart werden, die letztlich nur dazu führen würde, dass sich Medikamente als unwirksam erweisen. Für Menschen, die mit ALS leben, ist Zeit ein entscheidender Faktor.

Dank eines revolutionären statistischen Ansatzes, der als Bayesianischer Modellierung bezeichnet wird und an der Universität Oxford entwickelt wurde, kann die Plattform bereits mit einer relativ kleinen Stichprobengröße schnelle Ergebnisse liefern.

Professor Chris McDermott, Professor für translationale Neurologie an der School of Medicine and Population Health der University of Sheffield und einer der leitenden Prüfer von EXPERT-ALS, sagte: “Wir teilen die Enttäuschung, dass weder Metformin noch Nifedipin in der Lage waren, das Neurofilament-Lichtkettenniveau bei EXPERTS-ALS zu senken.”

“Allerdings ist EXPERTS-ALS die erste Plattform ihrer Art, und dieses Ergebnis hat zu diesem Zeitpunkt der Studie unsere Erwartungen an ihre Leistung übertroffen.”

“Diese Ergebnisse stellen einen sehr wichtigen Fortschritt bei der Beschleunigung klinischer Studien dar, die die Chancen verbessern, wirksame Medikamente gegen ALS zu finden.”

Diese wichtige Arbeit entsteht aus einer bedeutenden Zusammenarbeit zwischen Zentren im ganzen Land, koordiniert von der Sheffield Clinical Trials Unit, dem Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust und dem Sheffield Biomedical Research Centre – Teil des National Institute for Health and Care Research (NIHR).

Quelle: University of Sheffield

            Übersetzung: Marijke Praet