11 août 2026 

Un chercheur de l’université de Sheffield a été l’un des principaux chercheurs à l’origine d’un nouveau protocole d’essai qui pourrait permettre d’obtenir plus rapidement des résultats dans la course à la découverte de traitements efficaces contre la sclérose latérale amyotrophique.

• EXPERTS-ALS est une plateforme de « pré-essai » permettant de tester des médicaments candidats chez des personnes atteintes de la forme la plus courante de la maladie du motoneurone, plus rapidement et avec un échantillon plus restreint que dans les essais cliniques traditionnels
• Les deux premiers médicaments ont été testés sur cette plateforme, et les chercheurs affirment que ces résultats pourraient transformer la manière dont les traitements sont testés
• Dans les essais cliniques traditionnels, les participants prennent un médicament ou un placebo pendant au moins 12 mois avant que les chercheurs puissent déterminer s’il est efficace
• Plutôt que d’engager immédiatement des centaines de personnes dans un essai d’une durée d’un an ou plus, EXPERT-ALS cherche à détecter des signes indiquant qu’un médicament pourrait ralentir la progression de la maladie, ce qui permettrait d’éviter des années de recherche infructueuse

Cette conception d’essai révolutionnaire pourrait permettre d’obtenir plus rapidement des résultats dans la course à la découverte de traitements efficaces contre la sclérose latérale amyotrophique.

La première étude EXPERTS-ALS a démontré qu’il était possible de tester rapidement des médicaments prometteurs sur des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), la forme la plus courante de maladie des motoneurones, et ce à une échelle et un coût bien inférieurs à ceux des essais cliniques classiques.

Un chercheur de l’université de Sheffield affirme que ces résultats pourraient révolutionner la manière dont les traitements contre la SLA sont testés, en permettant d’écarter plus rapidement les médicaments inefficaces tandis que les traitements ayant démontré une plus grande efficacité seraient orientés en priorité vers des essais à plus grande échelle.

EXPERTS-ALS est une plateforme de « pré-essai » destinée à évaluer des médicaments candidats chez des personnes atteintes de SLA, en recherchant des signes précoces de ralentissement de la progression de la maladie, tels que la diminution des taux sanguins d’une protéine appelée neurofilaments à chaîne légère (NFL), un biomarqueur associé aux lésions des cellules nerveuses.

Les premiers médicaments testés sur cette plateforme, la metformine et la nifédipine, n’ont pas permis de réduire les taux de NFL. Une trentaine de participants ont pris part à l’essai, chacun prenant l’un de ces médicaments pendant environ 18 à 24 semaines ; malgré le faible nombre de participants et quelques abandons, aucune variation globale des taux de NFL n’a été observée.

Bien que cela puisse paraître décevant, ce résultat n’en reste pas moins important, car il démontre qu’EXPERT-ALS est capable de distinguer rapidement les médicaments prometteurs de ceux qui sont inefficaces, ce qui pourrait éviter des années de recherches minutieuses qui aboutiraient finalement à la découverte de médicaments inefficaces. Pour les personnes atteintes de SLA, le temps est un facteur essentiel.

La plateforme peut fonctionner rapidement avec un échantillon relativement restreint grâce à une approche statistique révolutionnaire appelée « modélisation bayésienne », mise au point à l’université d’Oxford.

Le professeur Chris McDermott, titulaire de la chaire de neurologie translationnelle à la Faculté de médecine et de santé publique de l’Université de Sheffield et l’un des chercheurs principaux de l’étude EXPERT-ALS, a déclaré : « Nous partageons la déception de constater que ni la metformine ni la nifédipine n’ont permis de réduire les taux de chaînes légères des neurofilaments dans le cadre de l’étude EXPERT-ALS. »

« Cependant, EXPERT-ALS est la première plateforme de ce type et ce résultat, à ce stade de l’étude, a dépassé nos attentes quant à ses performances potentielles.»

« Ces résultats marquent une avancée très importante pour accélérer les essais cliniques, ce qui améliore les perspectives de découverte de médicaments efficaces contre la SLA. »

Ces travaux essentiels sont le fruit d’une collaboration de grande envergure entre différents centres à travers le pays, coordonnée par l’Unité d’essais cliniques de Sheffield, le Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust et le Centre de recherche biomédicale de Sheffield, qui fait partie de l’Institut national de recherche sur la santé et les soins (NIHR).

        Source : Université de Sheffield

Traduction : V. Berlaimont