Biogen enregistre un essai de phase I/II, le premier chez l’humain, évaluant le BIIB147 — un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental qui, selon l’entreprise, cible l’ARN pré-messager de la stathmine-2 (STMN2.

L’étude concerne des adultes atteints de SLA ne présentant qui ne portent pas de variants pathogènes ou incertains dans les gènes SOD1 ou FUS. Selon un dossier déposé par Biogen auprès de la SEC au deuxième trimestre 2026, la société a exercé une option au cours de ce même trimestre afin d’obtenir d’Ionis Pharmaceuticals une licence mondiale exclusive, assortie de redevances, pour le développement et la commercialisation du BIIB147.

STMN2 joue un rôle important dans le maintien et la réparation des axones des neurones moteurs, mais sa production est perturbée par une activité anormale de TDP-43, une caractéristique pathologique de la plupart des cas de SLA. Les thérapies antisens ciblant le traitement de l’ARN de STMN2 visent à restaurer l’expression de protéines fonctionnelles et potentiellement à ralentir la dégénérescence neuronale. Biogen entre dans un domaine déjà dominé par QurAlis, dont l’ASO ciblant STMN2, le QRL-201, a démontré une restauration de l’expression de STMN2 et des résultats encourageants concernant les biomarqueurs de lésions neuronales dans l’étude ANQUR de Phase I/II plus tôt cette année, bien que le bénéfice clinique reste non prouvé.

Cette étude — enregistrée sous le numéro NCT07855211 — est une étude randomisée, en quadruple aveugle, contrôlée par placebo, à doses croissantes multiples, suivie d’une extension en ouvert, recrutant 69 adultes sur deux sites américains. Quatre cohortes reçoivent du BIIB147 par voie intrathécale ou un placebo pendant 12 à 20 semaines avant de passer à une phase de maintenance en ouvert pouvant durer jusqu’à 340 semaines, avec une date de finalisation estimée pour janvier 2034.

Source: ALLSCI news biotech

       Traduction: Viviane