Biogen heeft een eerste fase I/II-studie bij mensen geregistreerd voor BIIB147, een experimenteel antisense-oligonucleotide (ASO). Volgens het bedrijf richt dit middel zich op pre-mRNA van stathmine-2 (STMN2). De studie is bedoeld voor volwassenen met ALS bij wie geen pathogene of onduidelijke varianten in de SOD1- of FUS-genen zijn aangetroffen. Uit een document dat Biogen in het tweede kwartaal van 2026 bij de Amerikaanse beurswaakhond SEC indiende, blijkt dat het bedrijf in datzelfde kwartaal een optie heeft uitgeoefend om een wereldwijde, exclusieve licentie (met royaltyverplichtingen) van Ionis Pharmaceuticals te verkrijgen voor de ontwikkeling en commercialisering van BIIB147.
STMN2 speelt een cruciale rol bij het onderhoud en herstel van axonen in motorneuronen. De productie ervan raakt echter verstoord door abnormale activiteit van TDP-43 – een pathologisch kenmerk dat bij het merendeel van de ALS-gevallen wordt gezien. Antisense-therapieën die ingrijpen op de verwerking van STMN2-RNA, beogen de expressie van functionele eiwitten te herstellen en zo mogelijk de degeneratie van neuronen te vertragen. Biogen betreedt hiermee een onderzoeksveld waarin QurAlis al vooroploopt; hun op STMN2 gerichte ASO, QRL-201, toonde in de eerdere fase I/II-studie ‘ANQUR’ aan dat de STMN2-expressie kan worden hersteld. Ook werden er veelbelovende resultaten gezien wat betreft biomarkers voor neuronale schade, al is een klinisch voordeel vooralsnog niet bewezen.
De studie – geregistreerd onder nummer NCT07855211 – is een gerandomiseerde, viervoudig geblindeerde, placebogecontroleerde studie met een ‘multiple-ascending-dose’-opzet (waarbij de dosering stapsgewijs wordt verhoogd). Het onderzoek omvat een open-label extensiefase en betrekt 69 volwassenen op twee locaties in de Verenigde Staten. Vier cohorten ontvangen gedurende 12 tot 20 weken intrathecaal (via het ruggenmergkanaal) toegediende BIIB147 of een placebo. Daarna volgt een open-label onderhoudsfase die tot 340 weken kan duren. De primaire afronding van de studie wordt verwacht in januari 2034.
Bron: ALLSCI news biotech
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové