Biogen hat eine First-in-Human-Studie der Phase I/II mit BIIB147 registriert, einem Prüfpräparat in Form eines Antisense-Oligonukleotids (ASO), das laut Angaben des Unternehmens auf die pre-mRNA von Stathmin-2 (STMN2) abzielt, bei Erwachsenen mit ALS, die keine pathogenen oder unsicheren Varianten in den Genen SOD1 oder FUS tragen. Laut einer SEC-Meldung von Biogen für das zweite Quartal 2026 hat das Unternehmen im zweiten Quartal 2026 eine Option ausgeübt, um von Ionis Pharmaceuticals eine weltweite Exklusivlizenz mit Lizenzgebühren für die Entwicklung und Vermarktung von BIIB147 zu erhalten.

STMN2 spielt eine wichtige Rolle bei der Erhaltung und Reparatur von Axonen der motorischen Neuronen, doch seine Produktion wird durch abnormale TDP-43-Aktivität gestört, ein pathologisches Merkmal der meisten ALS-Fälle. Antisense-Therapien, die auf die Verarbeitung von STMN2-RNA abzielen, sollen die funktionelle Proteinexpression wiederherstellen und möglicherweise die neuronale Degeneration verlangsamen. Biogen betritt ein bereits von QurAlis angeführtes Feld, dessen STMN2-zielgerichtetes ASO QRL-201 die Wiederherstellung der STMN2-Expression und ermutigende biomarkerbezogene Ergebnisse bei neuronalen Verletzungen in der Phase I/II ANQUR-Studie zu Beginn dieses Jahres zeigte, obwohl der klinische Nutzen weiterhin unbewiesen bleibt.

Die Studie — registriert als NCT07855211 — ist eine randomisierte, vierfach verblindete, placebo-kontrollierte Studie mit mehrfachen aufsteigenden Dosen und einer offenen Verlängerung, die 69 Erwachsene an zwei Standorten in den USA einschließt. Vier Kohorten erhalten intrathekales BIIB147 oder ein Placebo für 12–20 Wochen, bevor sie in eine offene Erhaltungsphase übergehen, die bis zu 340 Wochen dauert, mit einem voraussichtlichen Abschluss der primären Endpunkte im Januar 2034.

Quelle: ALLSCI news biotech

    Übersetzung: Viviane