22. September 2026

Das Programm spiegelt Otsukas Engagement wider, Menschen mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen, denen nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, einen frühzeitigen Zugang zu Prüfpräparaten außerhalb klinischer Studien zu ermöglichen – sofern dies nach den örtlichen Vorschriften zulässig ist.

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization gab den Start eines globalen Early-Access-Programms (EAP) für Ulefnersen bekannt, ein in der Erprobung befindliches, auf RNA ausgerichtetes Medikament, für geeignete Personen, die an einem genetischen Subtyp der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) leiden, der als FUS-ALS bekannt ist und durch Mutationen im „Fused in Sarcoma“ (FUS)^-Gen¹ verursacht wird, die über eine bestätigte genetische Diagnose verfügen und die vordefinierten Teilnahmekriterien des Programms erfüllen.

FUS-ALS ist eine seltene Form von ALS, die sich durch ein früheres Erkrankungsalter auszeichnet und oft schnell^{fortschreitet1}. Die Krankheit schreitet durch den Verlust der Muskelfunktion fort, was die Selbstständigkeit der Patienten beeinträchtigt, da sie ihre Fähigkeit zu bewegen, zu sprechen, zu schlucken und zu atmen verlieren, was letztendlich zu^einem vorzeitigen^Tod führt². Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die speziell auf die zugrunde liegende genetische Ursache von^FUS-ALS abzielen¹ – was den erheblichen ungedeckten Bedarf an wirksamen Behandlungsmöglichkeiten unterstreicht. Für berechtigte Menschen mit FUS-ALS, die die Programmkriterien erfüllen, bietet das EAP einen möglichen Weg zum Zugang zum Prüfpräparat Ulefnersen. Die Verfügbarkeit des Programms, die Teilnahmekriterien und die Antragsverfahren können je nach Land variieren und sich im Laufe der Zeit ändern. Die aktuellsten Informationen zur weltweiten Verfügbarkeit findest du unter www.otsuka-us.com/early-access-programs.

„Unser Ansatz beim frühzeitigen Zugang zu Ulefnersen orientiert sich an einer Bewertung der verfügbaren klinischen Erkenntnisse und unserem Engagement für die Patientensicherheit“, sagte Dr. med. John Kraus, Ph.D., Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Otsuka. „Für Menschen, die mit FUS-ALS leben, sowie für ihre Familien, Pflegekräfte und Fürsprecher sind Entscheidungen über die Behandlung eine sehr persönliche Angelegenheit. Dieses Programm basiert auf Sicherheit, Transparenz und Vertrauen und hat zum Ziel, fundierte Entscheidungen zwischen berechtigten Patienten und ihren Gesundheitsdienstleistern zu unterstützen. Während sich das Ulefnersen-Programm weiterentwickelt, bleiben wir unserem Engagement treu, offen mit der FUS-ALS-Gemeinschaft zusammenzuarbeiten und eng mit globalen und lokalen Gesundheitsbehörden zusammenzuarbeiten.“

Das Ulefnersen-EAP steht möglicherweise Personen mit einer bestätigten genetischen Diagnose von FUS-ALS zur Verfügung, die nicht an einer laufenden klinischen Studie teilnehmen können und weitere vordefinierte Teilnahmekriterien erfüllen. Otsuka kann keine direkten Anfragen von Patienten oder Pflegepersonen bezüglich des Zugangs zum EAP annehmen. Alle Anträge auf frühzeitigen Zugang müssen von einem behandelnden Arzt im Namen der von FUS-ALS betroffenen Person gestellt werden. Nach Prüfung und möglicher Annahme eines Antrags sind weitere Schritte erforderlich, bevor die Behandlung beginnen kann. Dazu können unter anderem die erforderlichen behördlichen und ethischen Genehmigungen, die Bereitschaft des Behandlungszentrums sowie patientenspezifische Anforderungen gehören. Der voraussichtliche Zeitrahmen von der Antragstellung bis zur Behandlung hängt von diesen Faktoren ab. Behandelnde Ärzte, die Informationen zu den Zulassungskriterien suchen oder einen Antrag stellen möchten, sollten das Otsuka Early Access Portal besuchen. Bei weiteren Fragen wende dich bitte an EarlyAccessProgram@otsuka-us.com.

Ulefnersen ist ein Prüfpräparat und wurde weder von der US-amerikanischen FDA noch von einer anderen Aufsichtsbehörde weltweit zugelassen.

Über FUS-ALS

FUS-ALS ist eine seltene Form der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), die in einem breiten Altersspektrum auftritt – darunter auch bei Kindern und Jugendlichen – und oft schnell^{fortschreitet1}. Es handelt sich um einen genetisch definierten Subtyp der ALS, der durch pathogene Varianten im „Fused in Sarcoma“ (FUS)-Gen verursacht wird und schätzungsweise 0,6 % aller^ALS-Fälle ausmacht¹. FUS-Mutationen treten bei jugendlicher und pädiatrischer ALS häufiger auf und machen schätzungsweise 43–52 % der^Fälle aus^³. Diese Mutationen führen zur Anreicherung von toxischem FUS-Protein in den Motoneuronen, was^{die Neurodegeneration} vorantreibt² .

Bei früh auftretenden und juvenilen Fällen kann das Fortschreiten der Erkrankung zu Atemversagen und zum Tod führen, oft innerhalb von 1–2 Jahren nach^Auftreten der ersten^Symptome1. Die Diagnose erfordert in der Regel eine spezialisierte klinische Untersuchung und bestätigende^Gentests4. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die speziell auf die zugrunde liegende genetische Ursache von FUS-ALS abzielen, was den dringenden Bedarf an wirksamen^{Behandlungsmöglichkeiten} unterstreicht¹.

Über Ulefnersen

Ulefnersen ist ein in der Erprobung befindliches, auf RNA ausgerichtetes Medikament, das so konzipiert ist, dass es an die FUS-Prä-mRNA bindet und die Produktion des FUS-Proteins bei Menschen mit FUS-ALS verringert. Durch die Senkung der FUS-mRNA-Spiegel soll Ulefnersen die Produktion des FUS-Proteins verringern, einschließlich der mutierten Formen, die zur Degeneration der Motoneuronen bei FUS-ALS beitragen.

Da Ulefnersen auf die zugrunde liegende genetische Ursache von FUS-ALS abzielt, stellt es einen potenziellen, auf FUS ausgerichteten Therapieansatz für Menschen dar, die mit dieser Krankheit leben. Ulefnersen wird durch eine intrathekale Injektion verabreicht, wodurch es direkt ins zentrale Nervensystem gelangt.

Ulefnersen befindet sich derzeit in der klinischen Entwicklung und wird im Rahmen der weltweiten Phase-1–3-Studie FUSION (NCT04768972) bei Menschen mit FUS-ALS untersucht. Im Jahr 2024 schloss Otsuka Pharmaceutical einen exklusiven globalen Lizenzvertrag mit Ionis Pharmaceuticals ab, um Ulefnersen weiterzuentwickeln und zu vermarkten. Ulefnersen wurde von Ionis entdeckt und entwickelt.

Ulefnersen ist ein Prüfpräparat und wurde weder von der FDA noch von einer anderen Aufsichtsbehörde weltweit zugelassen.

Ulefnersen hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den „Fast Track“-Status für FUS-ALS sowie von der US-amerikanischen FDA, der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und Swissmedic den Orphan-Status für ALS erhalten.

Quellenangaben

1. Moens T, Da Cruz S, Neumann M et al. Durch FUS-Mutationen verursachte amyotrophe Lateralsklerose: Fortschritte mit weitreichenden Auswirkungen. The Lancet Neurology, 24, 166–178
2. US-Gesundheitsministerium. (1. April 2025). Die Stilllegung eines defekten Gens könnte Hinweise auf seltene Formen von ALS liefern. National Institutes of Health.
3. Martins, I. (17. April 2020). FUS-Mutationen sind laut einer Literaturübersicht für die meisten ALS-Fälle bei Jugendlichen verantwortlich. ALS News Today.
4. Roggenbuck J. et al.; Expertengremium für Leitlinien zu genetischen Tests und Beratung bei ALS. Ann Clin Transl Neurol. 2023;10(11):2074–2091

                                      Quelle: Pressemitteilung von Businesswire