VERKORTE VERSIE

Van april tot mei 2024 heeft ALS Focus™ mensen met ALS en hun huidige en voormalige mantelzorgers ondervraagd over prioritaire uitkomsten voor toekomstige ALS-medicatiebehandelingen. Deze studie naar behandelingsprioriteiten heeft wetenschappelijk gemeten welke symptomen leden van de ALS-gemeenschap het belangrijkst vonden voor toekomstige medicamenteuze behandelingen.

Hoewel in de enquête werd gevraagd naar zowel behandelingsprioriteiten als voorkeuren voor klinische studies, richten de hier gerapporteerde resultaten zich op de verzamelde gegevens over behandelingsprioriteiten. De analyse is gebaseerd op 1.097 respondenten, waaronder 834 mensen met ALS of personen die namens hen hebben gereageerd (76%) en 263 huidige of voormalige mantelzorgers (24%).

Belangrijkste bevindingen

In de ALS Focus-enquête van voorjaar 2024 werd mensen met ALS en hun mantelzorgers gevraagd welke symptomen zij prioriteit zouden geven voor toekomstige ALS-medicatiebehandelingen. Gegevens over behandelprioriteiten binnen de ALS-gemeenschap kunnen helpen bij het vormgeven van wat patiëntgerichte medicijnontwikkeling (PFDD) wordt genoemd. Deze resultaten zijn dan ook nuttig voor belangenorganisaties, de industrie en regelgevende instanties.

Deelnemers aan de enquête werd gevraagd om uit een lijst van negen ALS-symptomen aan te geven welke symptomen hun hoogste prioriteit hadden voor mogelijke medicamenteuze behandelingen. Ademhaling, spraak en slikken stonden bovenaan als behandelprioriteiten bij deelnemers met ALS en mensen die mantelzorger waren. Verzorgers gaven in hun open antwoorden ook aan dat de geestelijke gezondheid van mensen met ALS een extra prioriteit is.

Topbehandelingsprioriteiten

Symptomen die door mensen met ALS en hun mantelzorgers als de belangrijkste worden aangemerkt voor toekomstige medicamenteuze behandelingen (N=1097)

Deze enquête biedt een nieuw perspectief op de behandelingsprioriteiten van mensen die direct door ALS worden getroffen, gebaseerd op een groep deelnemers die aanzienlijk groter is dan de steekproeven in eerder gepubliceerd onderzoek. Deze resultaten onderstrepen het belang van het overwegen van problemen met betrekking tot ademhalen, spreken en slikken bij de ontwikkeling van nieuwe behandelingen.

De bevindingen van deze enquête kunnen van nut zijn voor onderzoek, ontwikkeling en evaluatie van nieuwe ALS-behandelingen. Ze kunnen met name helpen bij de selectie van eindpunten en uitkomstmaten voor klinische studies. Dit werk legt ook de basis voor het meten van de voorkeuren van mensen bij het overwegen van de voordelen en risico’s van ALS-behandelingen.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: ALSA