Seam M. Healey & AMG Center for ALS is verheugd de inclusie van een nieuw regime, LY3873862, aan het HEALEY ALS Platform Trial met Eli Lilly and Company (Lilly) aan te kondigen.
Het HEALEY ALS Platform Trial is een multicenter, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, adaptieve studie voor ALS, ontwikkeld in samenwerking met het Northeast ALS Consortium (NEALS). Het doel van het HEALEY ALS Platform Trial is om de ontwikkeling van potentieel nieuwe ALS-behandelingen te versnellen. De studie test en evalueert verschillende experimentele geneesmiddelen gelijktijdig, deelt infrastructuren tussen onderzoekslocaties en verbetert de efficiëntie van de opstart en de inschrijvingen, wat snelle resultaten mogelijk maakt.
Het Platform Trial Therapy Evaluation Committee selecteerde Lilly om samen met het Healey & AMG Center te werken aan het ontwerp van een nieuw regime om op te nemen in het HEALEY ALS Platform Trial. Lilly heeft van de FDA toestemming gekregen om verder te gaan met hun experimenteel geneesmiddel en is begonnen met de operationele opstart van LY3873862. Lilly is verheugd aan te kondigen dat verdere informatie over hun LY3873862-regime gedeeld zal worden op een poster tijdens de Jaarlijkse NEALS Conferentie in 2025.
LY3873862 is een krachtig, selectief en oraal toegediend klein molecuul dat SARM1 onderdrukt. SARM1 is een belangrijke, regulerende proteïne die geactiveerd wordt wanneer neuronen gestresseerd of gekwetst zijn. Activatie van SARM1 zorgt voor axonale degeneratie, het afbreken van zenuwvezels, wat een grote drijver is in het ziekteverloop van ALS. Preklinische studies, uitgevoerd door Lilly, toonden dat de werking van SARM1 blokkeren met LY3873862 de axonen in laboratorium studies en hele dierenmodellen sterk beschermt. Daarbovenop hebben studies naar menselijke genetica een verband vastgesteld tussen het SARM1-gen en sporadische ALS. Dat toont dat sommige genetische variaties die SARM1 actiever maken, meer voorkomen in patiënten met ALS. Dat wil zeggen dat SARM1 blokkeren met LY3873862 een veelbelovende nieuwe therapeutische aanpak kan zijn voor de behandeling van ALS.
“Samen met Lilly hebben we een regime ontworpen dat voldoet aan de belangrijkste wetenschappelijke doelstellingen binnen het flexibele masterprotocol raamwerk,” zegt Sabrina Paganoni, MD, PhD, mede-hoofdonderzoeker aan het HEALEY ALS Platform Trial en mededirecteur aan het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) aan Mass General. “Dat is een bewijs van zowel het gezamenlijke ontwerpproces en de aanpasbaarheid van het masterprotocol om de ontwikkeling van nieuwe experimentele geneesmiddelen te versnellen.”
Het Lilly-regime zal geleid worden door dr. Paganoni en Terry Heiman-Patterson, MD, directeur van het Temple MDA/ALS Center of Hope en professor aan het departement Neurologie aan de Lewis Katz School of Medicine aan Temple University.
“We zijn verheugd om deze nieuwe samenwerking met Lilly aan te gaan,” zegt dr. Heiman-Patterson. “Het bevordert onze missie om onze kennis van ALS te vergroten en belangrijke behandelingen te vinden voor personen met ALS.”
“We blijven optimistisch in het ontdekken van doeltreffende behandelingen voor ALS en appreciëren de selectie van LY3873862 door het Platform Trial Therapy Evaluation Committee,” zegt Merit Cudkowicz, MD, Msc, hoofdonderzoeker en opdrachtgevers van het HEALEY ALS Platform Trial, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS en directeur van het Neuroscience Institute aan Mass General Brigham. “We willen industriepartners, onderzoeksmedewerkers, klinische studiecentra en personen met ALS en hun families bedanken voor de constante steun tijdens deze studie.”
Vertaling: Joske Van Peer
Bron: MGH HEALEY website