Le Centre Sean M. Healey & AMG pour l’ALS a le plaisir d’annoncer l’inclusion d’un nouveau traitement, le LY3873862, à l’essai de la plateforme HEALEY  ALS avec Eli Lilly et Company (Lilly).

L’essai de la plateforme HEALEY ALS est un essai multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo et adaptatif sur la SLA, créé en partenariat avec le Northeast ALS Consortium (NEALS). L’objectif de la  plateforme HEALEY ALS est d’accélérer le développement de potentielles nouvelles thérapies pour la SLA. L’essai teste et évalue simultanément plusieurs médicaments expérimentaux, partage les infrastructures entre les sites d’essai et optimise l’efficacité du démarrage et du recrutement, permettant ainsi d’obtenir des résultats rapides.

Cet essai teste et évalue simultanément plusieurs médicaments expérimentaux, partage les infrastructures entre les centres d’essai et optimise l’efficacité du démarrage et du recrutement, permettant d’obtenir des résultats rapides.

Le Comité d’Evaluation Thérapeutique a sélectionné Lilly pour collaborer avec le Healey & AMG Center à la conception d’un nouveau traitement à inclure dans l’essai de la plateforme HEALEY ALS. Lilly a obtenu l’autorisation de la FDA (Food and Drug Administration ou Administration des Aliments et des Médicament) en mai pour son nouveau médicament expérimental (IND) et a commencé le démarrage opérationnel du LY3873862. Lilly a le plaisir d’annoncer que de plus amples informations concernant son protocole LY3873862 seront présentées sous forme d’affiche lors de la conférence annuelle NEALS 2025 en octobre.

Le LY3873862 est une petite molécule orale puissante et sélective qui inhibe SARM1, une protéine régulatrice clé activée lorsque les neurones sont stressés ou lésés. L’activation de SARM1 provoque une dégénérescence axonale (dégradation des fibres nerveuses), un facteur majeur de la progression de la SLA. Des études précliniques menées chez Lilly ont démontré que le blocage de la fonction de SARM1 par le LY3873862 protège considérablement les axones, dans les études en laboratoire et les modèles d’animal entier. De plus, des études génétiques humaines ont établi un lien entre le gène SARM1 et la SLA sporadique, révélant que certains variants génétiques qui activent SARM1 sont plus fréquents chez les patients atteints de SLA. Par conséquent, le blocage de la fonction de SARM1 par le LY3873862 représente une nouvelle approche thérapeutique prometteuse pour le traitement de la SLA.

« En collaboration avec Lilly, nous avons conçu un nouveau traitement qui répond aux principaux objectifs scientifiques dans le cadre flexible du protocole principal », explique Sabrina Paganoni, MD, PhD, cochercheuse principale de l’essai HEALEY ALS Platform et codirectrice du Neurological Clinical Research Institute (NCRI) du Mass General Hospital. » « Cela témoigne à la fois du processus de conception collaborative et de l’adaptabilité du protocole principal pour accélérer le développement de nouveaux médicaments expérimentaux. »

Le traitement Lilly sera dirigé par le Dr Paganoni et le Dr Terry Heiman-Patterson, directeur du Temple MDA/ALS Center of Hope et professeur du Département de Neurologie de la Lewis Katz School of Medicine de l’Université Temple.

« Nous sommes ravis de débuter cette nouvelle collaboration avec Lilly », déclare le Dr Heiman-Patterson. « Cela renforce notre mission d’approfondissement de nos connaissances sur la SLA et de trouver des traitements efficaces pour les personnes atteintes de SLA. »

« Nous restons optimistes quant à la découverte de traitements efficaces contre la SLA et saluons le travail du Comité d’Evaluation Thérapeutique qui a sélectionné le LY3873862 », déclare Merit Cudkowicz, MD, MSc , chercheuse principale et promoteuse de l’essai HEALEY ALS Platform, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS et directrice générale du Neuroscience Institute au Mass General Brigham. « Nous tenons à remercier sincèrement les partenaires industriels, les collaborateurs de recherche, les centres d’essais cliniques et les personnes atteintes de SLA ainsi que leurs familles pour leur soutien constant dans le cadre de cet essai. »

Traduction: Viviane

Source : MGH HEALEY website