29 September 2026

•            De studie wordt uitgebreid van 12 naar 36 deelnemers om de evaluatie te verbreden van VTx-002, een ‘vectorized antibody’ (antilichaam toegediend via een virale vector) die zich richt op TDP-43-pathologie bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS); dit is het eerste middel in zijn soort en heeft potentieel de beste eigenschappen in zijn klasse (‘best-in-class’).

•            De verdrievoudiging van de studieomvang vindt plaats nog voordat er gegevens beschikbaar zijn over de werkzaamheid bij patiënten; dit vergroot aanzienlijk de kans om bewijs te vinden voor ziekte-modificerende eigenschappen, gemeten aan de hand van secundaire en exploratieve eindpunten die de progressie van ALS in kaart brengen.

•            De uitbreiding van de studie wordt mogelijk gemaakt door een snelle patiënteninstroom en de vlotte activering van onderzoekslocaties wereldwijd.

VectorY Therapeutics, een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat pionierswerk verricht op het gebied van ‘vectorized antibody’-therapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft de uitbreiding aangekondigd van zijn lopende, wereldwijde klinische fase 1/2-studie PIONEER-ALS® naar VTx-002, van 12 naar 36 deelnemers. In de PIONEER-ALS-studie worden momenteel de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamische effecten van VTx-002 bij mensen met ALS onderzocht.

Het bedrijf maakte eerder bekend dat de eerste deelnemers in de PIONEER-ALS-studie hun dosis ontvingen: in de Verenigde Staten in februari 2026 bij het Sean M. Healey & AMG Center for ALS (onderdeel van Mass General) en in Europa in september bij het Universitair Medisch Centrum Utrecht. De uitbreiding wordt ondersteund door de snelle patiënteninstroom en vlotte wereldwijde activering van locaties; hierdoor kan VectorY een bredere en robuustere set klinische gegevens over VTx-002 verzamelen en tegelijkertijd meer inzicht krijgen in de wijze waarop VTx-002 de onderliggende pathologie van ALS kan aanpakken.

“De uitbreiding van PIONEER-ALS van 12 naar 36 deelnemers is een directe weerspiegeling van de grote belangstelling van mensen met ALS en het hoge tempo van de wereldwijde activering van locaties en de patiënteninstroom dat we tot nu toe hebben gezien,” aldus Jim Scibetta, CEO van VectorY. “Er is nog steeds een dringende behoefte aan ziektemodificerende therapieën voor ALS. Met VTx-002 richten we ons rechtstreeks op TDP-43, de pathologische drijvende kracht achter de overgrote meerderheid van ALS-gevallen. Door de omvang van de studie te verdrievoudigen, vergroten we aanzienlijk de mogelijkheid om secundaire en verkennende eindpunten te gebruiken. Hiermee krijgen we een beter voorlopig inzicht in de vraag of VTx-002 invloed heeft op de onderliggende biologie van ALS, op een manier die uiteindelijk kan leiden tot klinisch voordeel en ziektemodificatie.”

VTx-002, het belangrijkste programma van VectorY, is een ‘first-in-class’ op vectoren gebaseerde antilichaamtherapie. Het middel is ontworpen om zich te richten op pathologisch TDP-43, een eiwit dat bij tot wel 97% van de ALS-patiënten abnormaal samenklontert. Dankzij een vector-gebaseerd toedieningsplatform zorgt VTx-002 voor een langdurige productie van antilichamen in het centrale zenuwstelsel. Dit biedt de potentie om de onderliggende biologie van ALS aan te pakken en het ziekteverloop te beïnvloeden. VTx-002 is een experimentele therapie en is nog niet goedgekeurd door een regelgevende instantie.

VectorY is momenteel bezig met de werving van deelnemers voor de PIONEER-ALS-studie op diverse klinische locaties. Meer informatie over de studie is te vinden op clinicaltrials.gov: Study is to Assess the Safety and Tolerability of VTx-002 in Participants With ALS | ClinicalTrials.gov.

Over PIONEER-ALS

PIONEER-ALS is een wereldwijde, multicenter, open-label fase 1/2-studie met dosis-escalatie. Hierin worden twee doseringen van VTx-002 onderzocht bij volwassenen met ALS op locaties in de VS, Europa en het VK. Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en verkennende werkzaamheid van VTx-002 bij mensen met ALS. Om het traject naar beslissend klinisch onderzoek (pivotal development) te optimaliseren, omvatten de secundaire en verkennende eindpunten onder meer de beoordeling van het ‘neurofilament light chain’ (NfL)-gehalte en nieuwe biomarkers die verband houden met de TDP-43-route na behandeling, evenals klinische eindpunten zoals de ALSFRS-R-score, langzame vitale capaciteit, handdynamometrie en overleving.             

  Bron: Persbericht VectorY Therapeutics

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové