29. September 2026

VectorY erweitert die klinische Phase-1/2-Studie PIONEER-ALS

• Die Studie wurde von 12 auf 36 Teilnehmer erweitert, um die Bewertung von VTx-002 zu vertiefen – einem ersten und potenziell klassenbesten vektorisierten Antikörper, der auf die TDP-43-Pathologie bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)
• Die Verdreifachung des Studienumfangs erfolgt noch vor dem Vorliegen von Daten zu der Wirksamkeit bei einzelnen Patienten und erhöht die Chancen erheblich, Hinweise auf krankheitsmodifizierende Eigenschaften zu erhalten, gemessen anhand sekundärer und explorativer Endpunkte zur Bewertung des Fortschreitens der ALS
• Die Erweiterung der Studie wurde durch eine schnelle Rekrutierung der Teilnehmer in Verbindung mit einer zügigen Aktivierung der weltweiten Studienzentren ermöglicht

VectorY Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit bei vektorbasierten Antikörpertherapien für neurodegenerative Erkrankungen leistet, gab die Erweiterung seiner laufenden, globalen klinischen Phase-1/2-Studie „PIONEER-ALS®“ mit VTx-002 von 12 auf 36 Teilnehmer bekannt. Die PIONEER-ALS-Studie wird derzeit die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamischen Wirkungen von VTx-002 bei Menschen mit ALS untersucht. 

Das Unternehmen gab bekannt, dass im Februar 2026 im Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Mass General in den Vereinigten Staaten und im September am Universitätsklinikum Utrecht die ersten Teilnehmer der PIONEER-ALS-Studie ihre erste Dosis erhalten haben. Die Ausweitung wird durch die rasche Rekrutierung von Studienteilnehmern und die zügige Aktivierung der weltweiten Studienzentren unterstützt und wird es VectorY ermöglichen, einen breiteren und robusteren Satz klinischer Daten zu VTx-002 zu generieren und gleichzeitig das Verständnis dafür zu vertiefen, wie VTx-002 die zugrunde liegende Pathologie von ALS angehen könnt.

„Die Erweiterung der PIONEER-ALS-Studie von 12 auf 36 Teilnehmer spiegelt das große Interesse von Menschen mit ALS und die rasante weltweite Aktivierung von Studienzentren und die bisherige hohe Teilnehmerzahl wider“, sagte Jim Scibetta, CEO von VectorY. „Es besteht weiterhin ein dringender Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien bei ALS. Mit VTx-002 zielen wir direkt auf TDP-43 ab, den pathologischen Treiber in den meisten ALS-Fällen. Die Verdreifachung der Studiengröße erhöht unsere Möglichkeiten erheblich, die sekundären und explorativen Endpunkte zu nutzen, um ein besseres vorläufiges Verständnis darüber zu gewinnen, ob VTx-002 die zugrunde liegende Biologie von ALS so beeinflusst, dass dies letztendlich zu einem klinischen Nutzen und einer Modifizierung des Krankheitsverlaufs führen kann.“

Das führende Programm von VectorY, VTx-002, ist ein „First-in-Class“-Antikörpertherapeutikum auf Vektorbasis, das auf das pathologische TDP-43-Protein abzielt, das bei bis zu 97 % der ALS-Patienten abnorm aggregiert. Durch den Einsatz einer vektorbasierten Verabreichungsplattform soll VTx-002 eine anhaltende Antikörperexpression im Zentralnervensystem ermöglichen und damit das Potenzial bieten, die zugrunde liegenden biologischen Mechanismen der ALS anzugehen und den Krankheitsverlauf zu beeinflussen. VTx-002 ist ein in der Erprobung befindliches Therapeutikum und wurde von keiner Zulassungsbehörde zugelassen.

VectorY rekrutiert derzeit Teilnehmer für die PIONEER-ALS-Studie an mehreren klinischen Standorten. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter: clinicaltrials.gov: Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VTx-002 bei ALS-Patienten

Über PIONEER-ALS

PIONEER-ALS ist eine globale, multizentrische, offene klinische Phase-1/2-Studie mit Dosiseskalation, in der zwei Dosierungsstufen von VTx-002 bei Erwachsenen mit ALS an Standorten in den USA, Europa und Großbritannien untersucht werden. Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und explorativen Wirksamkeit von VTx-002 bei Menschen mit ALS. Um den Weg zur entscheidenden klinischen Entwicklung zu optimieren, umfassen die sekundären und explorativen Endpunkte die Bewertung der Verläufe der Neurofilament-Leichtkette (NfL) und neuartiger, mit dem TDP-43-Signalweg verbundener Biomarker nach der Behandlung sowie klinische Endpunkte wie ALSFRS-R, langsame Vitalkapazität, Handdynamometrie und Überleben.

Quelle: Press release VectorY Therapeutics

Übersetzung: Viviane