29 septembre 2026
L’étude passe de 12 à 36 participants afin d’élargir l’évaluation du VTx-002, un anticorps vectorisé, premier de sa classe et potentiellement le meilleur de celle-ci, qui cible les mécanismes pathologiques liés à TDP-43 chez les personnes atteintes de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Le triplement de l’effectif de l’étude intervient avant la réception de toute donnée permettant d’évaluer l’efficacité chez les patients. Il augmente sensiblement les chances de recueillir des éléments indiquant un effet sur l’évolution de la maladie, grâce aux critères d’évaluation secondaires et exploratoires portant sur la progression de la SLA
L’élargissement de l’étude est facilité par le recrutement rapide des participants et la mise en place rapide des centres investigateurs à l’échelle mondiale
VectorY Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière des traitements par anticorps vectorisés pour les maladies neurodégénératives, a annoncé que le nombre de participants à son essai clinique international de phase 1/2 PIONEER-ALS®, actuellement en cours et consacré au VTx-002, passait de 12 à 36. L’essai PIONEER-ALS évalue la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et les effets pharmacodynamiques du VTx-002 chez les personnes atteintes de la SLA.
La société a annoncé l’administration du traitement aux premiers participants de l’essai PIONEER-ALS aux États-Unis en février 2026, au Sean M. Healey & AMG Center for ALS de l’hôpital Mass General, puis en Europe en septembre, au Centre médical universitaire d’Utrecht. Cet élargissement, rendu possible par le recrutement rapide des participants et la mise en place rapide des centres investigateurs à l’échelle mondiale, permettra à VectorY de recueillir des données cliniques plus nombreuses et plus solides sur le VTx-002. Il contribuera également à mieux comprendre comment le VTx-002 pourrait agir sur les mécanismes pathologiques sous-jacents de la SLA.
« L’élargissement de l’essai PIONEER-ALS, qui passe de 12 à 36 participants, témoigne du vif intérêt que les personnes atteintes de la SLA portent à l’essai. Cette évolution s’accompagne également de l’ouverture rapide des centres investigateurs à l’échelle mondiale et du rythme soutenu de recrutement des participants que nous avons observé jusqu’à présent », a déclaré Jim Scibetta, directeur général de VectorY. « Le besoin de traitements capables de modifier l’évolution de la SLA reste majeur. Avec le VTx-002, nous ciblons directement TDP-43, qui joue un rôle moteur dans les mécanismes pathologiques de la grande majorité des cas de SLA. Le triplement de l’effectif de l’étude accroît considérablement nos possibilités d’exploiter ses critères d’évaluation secondaires et exploratoires pour mieux déterminer, à titre préliminaire, si le VTx-002 agit sur les mécanismes biologiques sous-jacents de la SLA d’une manière susceptible de se traduire, à terme, par un bénéfice clinique et une modification de l’évolution de la maladie. »
Le VTx-002, principal programme de développement de VectorY, est un traitement par anticorps vectorisé, premier de sa classe, conçu pour cibler la forme pathologique de TDP-43, une protéine qui s’agrège de manière anormale chez environ 97 % des patients atteints de la SLA. Grâce à une plateforme d’administration reposant sur un vecteur, le VTx-002 est conçu pour permettre une expression durable de l’anticorps au sein du système nerveux central. Il pourrait ainsi agir sur les mécanismes biologiques sous-jacents de la SLA et modifier l’évolution de la maladie. Le VTx-002 est un traitement expérimental qui n’a été approuvé par aucune autorité réglementaire.
VectorY recrute actuellement des participants à l’essai PIONEER-ALS dans plusieurs centres investigateurs. Pour en savoir plus sur cet essai, consultez : clinicaltrials.gov : étude évaluant la sécurité et la tolérance du VTx-002 chez des participants atteints de la SLA.
À propos de PIONEER-ALS
PIONEER-ALS est une étude clinique internationale de phase 1/2, multicentrique, ouverte et avec escalade de dose, qui évalue deux dosages du VTx-002. Elle recrute des adultes atteints de la SLA dans des centres situés aux États-Unis, en Europe et au Royaume-Uni. Son objectif principal est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et, à titre exploratoire, l’efficacité du VTx-002 chez les personnes atteintes de la SLA. Afin d’optimiser le parcours de développement clinique vers les essais pivots, les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent le suivi, après traitement, de l’évolution des taux des neurofilaments à chaîne légère (NfL) et de nouveaux biomarqueurs liés à la voie de TDP-43. Ils comprennent également des critères cliniques, notamment le score ALSFRS-R, la capacité vitale lente, la dynamométrie manuelle et la survie.
Source : Communiqué de presse VectorY Therapeutics
Traduction : Anthony Jonnard – Université de Bretagne Occidentale Brest