18-02-2020

NEW YORK, BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf onlangs een bijeenkomst op hoog niveau heeft gehouden met de Amerikaanse Food and Drug Administration U.S. Food and Drug Administration (FDA) om mogelijke regelgevingsroutes van NurOwn® te bespreken voor goedkeuring bij ALS. Herhaalde intrathecale toediening van NurOwn (autologe MSC-NTF-cellen) wordt momenteel geëvalueerd in een volledig ingeschreven fase 3-hoofdonderzoek bij ALS (NCT03280056).

In de geplande ontmoeting met senior leiderschap van Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en verschillende vooraanstaande ALS-experts in de VS, bevestigde de FDA dat de volledig ingeschreven fase 3 ALS-studie relevante gegevens verzamelt die essentieel zijn voor de beoordeling van de werkzaamheid van NurOwn. De FDA gaf aan dat zij naar de “totaliteit van het bewijsmateriaal” zullen kijken in de verwachte fase 3 klinische onderzoeksgegevens. Bovendien streven ze ernaar om, op basis van hun gedetailleerde gegevensbeoordeling, samen te werken met BrainStorm om een regelgevend traject te identificeren, inclusief mogelijkheden om de statistische beoordeling van gegevens uit de fase 3-studie te versnellen.

Zowel de FDA als BrainStorm erkenden de dringende onvervulde behoefte en het gemeenschappelijke doel om de broodnodige therapieën voor ALS zo snel mogelijk verder te brengen.

“Dit is een belangrijk keerpunt in ons werk om ALS-patiënten een mogelijke nieuwe therapie te bieden,” zei Chaim Lebovits, President en CEO van BrainStorm. “We prijzen de FDA voor haar inzet voor de ALS-gemeenschap en voor het faciliteren van de ontwikkeling, en we hopen uiteindelijk op de goedkeuring van NurOwn. Het hele BrainStorm-team is dankbaar voor de voortdurende en nauwgezette samenwerking in de zoektocht om ALS te verslaan.”

Ralph Kern, MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer, verklaarde: “Het hele team van BrainStorm heeft gezamenlijk gewerkt om ervoor te zorgen dat we de beste, wetenschappelijk onderbouwde klinische onderzoeken uitvoeren. We hebben de gelegenheid gehad om bij de FDA te communiceren met Senior Leadership en te bespreken hoe we kunnen samenwerken om het goedkeuringsproces op een nieuwe manier vooruit te helpen. We waarderen hun bereidheid en ontvankelijkheid om innovatieve benaderingen te overwegen, omdat we allemaal proberen de dringende onvervulde medische behoeften van de ALS-gemeenschap te dienen.”

Brian Wallach, mede-oprichter van I AM ALS verklaarde: “Er is niets belangrijker voor mensen die met ALS leven dan toegang hebben tot therapieën die deze fatale ziekte effectief bestrijden. We werken nu al maanden met BrainStorm omdat we geloven dat NurOwn een potentieel transformerende therapie is in deze strijd. We hadden het voorrecht om de patiëntenstem op deze bijeenkomst te vertegenwoordigen en zijn het bedrijf en de FDA echt dankbaar voor deze kritische overeenkomst. Dit is echt een belangrijk moment van hoop en we kijken uit naar zowel de Fase III-gegevens als de hoopvolle goedkeuring van NurOwn zo snel mogelijk.”

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: GlobeNewswire